间充质干细胞(MSC)治疗新冠病毒肺炎显疗效！抗炎细胞疗法remestemcel-L计划在中美欧澳同步评估
2020年03月11日讯 /生物谷BIOON/ --Mesoblast Ltd是一家总部位于澳大利亚墨尔本的生物技术公司，该公司是同种异体（通用型）细胞疗法的全球领导者，致力于开发以细胞为基础的再生治疗产品。近日，该公司宣布，计划在美国、澳大利亚、中国、欧洲评估其同种异体间充质干细胞（MSC）候选疗法remestemcel-L治疗由新型冠状病毒（SARS-C
多发性硬化症新药！诺华ofatumumab在美欧进入审查，首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法！
2020年02月25日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已分别受理了抗体药物ofatumumab治疗复发型多发性硬化症（RMS）成人患者的生物制品许可申请（BLA）和营销授权申请（MAA）。ofatumumab是一种新型B细胞疗法，具有持久的疗效和良好的安全性。
Cell：新研究发现102个与自闭症相关的基因
2020年1月29日讯/生物谷BIOON/---在一项迄今为止对自闭症谱系障碍（ASD）的最大规模遗传学研究中，来自全球50多个中心的研究人员报道102个基因与这种疾病有关，包括几十个之前未被发现的基因。某些基因还与智力障碍和发育迟缓有关。但是其他的一些基因是这种疾病特有的，并且似乎与作为这种疾病的典型特征的社交困难有关。了解这些与这种疾病相关的基因将有助于
Mol Autism：“爱情荷尔蒙”有助于治疗自闭症患者
催产素通常被称为“爱情荷尔蒙”，它能促进社会联系。鲁汶大学的研究人员现在发现，患有自闭症的成年男子服用催产素会使他们更加开放。
科学家们在自闭症研究上取得的新成果！
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同解读近期科学家们在自闭症研究领域取得的新成果，分享给大家！图片来源：www.pixabay.com【1】Nature：促进IL-17a产生有望改善自闭症的行为症状doi：10.1038/s41586-019-1843-6多年以来，一些父母已注意到他们的自闭症孩子在发烧时的行为症状有所减轻。在过去的15年中，至少有两项大
Sci Rep：科学家成功从尿液中分离得到肾脏干细胞 未来或有望开发治疗多种肾脏疾病的新型疗法
2020年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自杜塞尔多夫大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能重复分离并鉴定来自不同年龄、性别和种族捐赠者的肾脏干细胞、尿源性肾祖细胞(UdRPCs，urine derived renal progenitor cells)。肾脏发
Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
镰状细胞病自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了ARU-180
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
自体干细胞基因疗法！Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。ARU-1801是一种改