FDA咨询委员会9:1投票支持 创新干细胞疗法有望获批
Mesoblast公司宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9：1的投票结果，认为现有数据支持Ryoncil（remestemcel-L）在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者中的疗效。该公司的新闻稿指出，约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体B
间充质干细胞(MSC)治疗移植物抗宿主病！抗炎细胞疗法Ryoncil获美国FDA专家组高票通过！
Ryoncil具有免疫调节作用，用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta获美国FDA批准：首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法！
Kesimpta是一种疗效非常高的B细胞疗法，III期临床中击败赛诺菲口服药物Aubagio。
诺华CAR-T细胞疗法临床结果积极 有望斩获第三项适应症
诺华（Novartis）公司今天宣布，其CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel），在治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者的2期临床试验ELARA中获得积极结果。中期分析显示，这一全球性研究达到了独立审查委员会评估的完全缓解率（CRR）的主要终点。ELARA试验的结果将在即将召开的医学会议上公布，并将纳入美
分子伴侣介导的自噬调节胚胎干细胞的多能性，有望开发新的再生疗法
2020年7月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员发现胚胎干细胞中称为CMA（chaperone-mediated autophagy, 分子伴侣介导的自噬）的自噬过程可能作为修复或再生受损细胞和器官的新型治疗靶点。相关研究结果发表在2020年7月24日的Science期刊上，论文标题为“Chap
我们距新一代干细胞疗法还有多远？
生命的奥秘在于一个受精卵如何发育成复杂的生物体。这个过程中，能够无限增殖和分化的干细胞扮演着极其重要的角色，可以说，干细胞是人类生命的起源。60余年来，科学家们对干细胞的研究从未停步。这个领域的研究成果，曾位列《时代周刊》“20世纪末世界十大科技成就”之首，也曾在2012年摘得诺贝尔生理学或医学奖的桂冠。时至今日，干细胞疗法依然备受关注，新锐公司层出不穷，大
Nat Biotechnol：新技术或能将干细胞成功分化为胰腺β细胞 从而有望开发治疗糖尿病的细胞替代疗法
2020年7月19日 讯 /生物谷BIOON/ --自身免疫性损伤所诱发的分泌胰岛素的β细胞的缺失会导致1型糖尿病发生，临床上胰岛细胞的移植或能潜在治疗糖尿病，但供体的胰腺却非常稀少；近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自德国环境健康研究中心等机构的科学家们通过研究开发了一种改进型的多能干细胞分化技术，其能在体外
研究揭示自闭症相关蛋白ADNP在神经诱导和分化中的关键作用
神经发育障碍性疾病（如自闭症）的发病率在世界范围内呈现不断攀升的趋势。中国自闭症患者中，青少年患者的比例高达20%，并以每年20万患者的速度增加。根据个体遗传背景的不同，患者表现出不同程度的神经系统功能异常，如智力、语言、行为、发育延迟以及颜面部发育缺陷等。但是，由于目前缺乏对相关疾病病因的深入认知，临床上尚无有效的治疗手段。功能依赖性神经保护蛋白（ADNP