Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
特殊双网凝胶或能将癌细胞重编程转换为癌症干细胞 有望开发新型抗癌疗法！
2021年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --癌症的复发常常是因为罕见的循环癌症干细胞（CSCs，circulating cancer stem cells）对化疗和放疗产生耐受性所致。日前，一篇发表在国际杂志Nature Biomedical Engineering上题为“Rapid reprogramming of tumour cells into
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta获欧盟批准：首个可在家每月1次皮下注射的靶向B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的靶向B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
干细胞疗法治疗1型糖尿病！美国FDA授予干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法VX-880快速通道资格!
VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，有潜力恢复胰岛细胞功能来恢复机体调节血糖水平的能力。
滤泡性淋巴瘤(FL)首个CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta获美国FDA批准新适应症：总缓解率91%!
Yescarta是一款CD19 CAR-T细胞疗法，在中国由复星凯特开发，已进入优先审查程序。
PNAS：揭示线粒体缺陷诱发自闭症谱系障碍的分子机制
2021年2月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究发现，大脑细胞中线粒体的缺陷或会引发自闭症谱系障碍（ASD，autism spectrum disorder）。目前多项研究都揭示了成百上千种突变与自闭症谱系障碍发生有关，但对于这些基因突变是如何诱发该疾病的，科学家们并未
异体干细胞疗法！武田darvadstrocel日本申请上市：治疗管腔克罗恩病(CD)患者的复杂肛周瘘!
darvadstrocel是一种异体扩增脂肪干细胞，已在欧洲上市，商品名为Alofisel。
《BMC》发文：精子中的生物标记物可能与后代自闭症相关
自闭症（ASD）是发生在婴儿时期的一种特殊性精神障碍，又称婴儿孤独症。过去曾经认为，其病因可能与社会心理因素有关。然而，最近《BMC》发布的一项研究却颠覆了人们的认知，指出可能在精子中就已经存在导致后代患有自闭症的基因。这是一项由华盛顿州立大学研究人员带来的题为 “Sperm DNA methylation epimutation biomarker for