NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗,旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
PNAS:神经干细胞疗法联合药物图卡替尼或有望帮助改善脑转移乳腺癌患者的生存率
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究将神经干细胞与HER2抑制剂药物图卡替尼(tucatinib)联合使用或能改善HER2阳性乳腺癌脑转移小鼠的生存。相关研究结果证实了利用工程化神经干细胞来进行脑部肿瘤药物运输的有效性,并有望帮助开发新型有效的治疗性手段来抵御HER2阳性乳腺癌患者的大脑转移。
Mol Psych:识别出与机体自闭症谱系障碍发生风险相关的特殊生物标志物
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种妊娠期炎症的分子特征或与个体患自闭症谱系障碍的风险直接相关,相关研究结果或能提供关于异常大脑发育的见解,相关研究结果或有望帮助开发一种在个体出生时进行自闭症谱系障碍筛查的检测手段。
科学家进行全球首个脊髓损伤干细胞疗法临床试验!
近日,来自日本庆应义塾大学的科学家们表示,他们已经成功将干细胞移植到了一名脊髓损伤的患者机体中,而这是科学家们在全球进行了首例此类临床试验;目前并没有有效的疗法来治疗因严重脊髓损伤所致的瘫痪,脊髓损伤仅在日本就影响着超过10万人的健康。
肠道菌群与自闭症,因果难辨?
孤独症谱系障碍(ASD,Autism Spectrum Disorder )又称自闭症,是一种较为严重的神经发育障碍性疾病。典型自闭症,其核心症状是“三联症”,主要体现为在社会交往能力、语言能力、刻板行为三个方面同时都具有本质的缺损。
胎盘造血干细胞来源的NK细胞疗法!美国FDA授予CYNK-101快速通道资格:治疗胃/胃食管交界癌!
CYNK-101是一种基因修饰、冷冻保存、人胎盘造血干细胞来源、同种异体、通用型NK细胞疗法。
Nutrients:科学家揭示自闭症和脑-肠微生物组之间的神秘关联
来自南加州大学等机构的科学家们通过分析近200篇覆盖ASD与大脑-肠道微生物组系统之间关联的研究报告后指出,越来越多的研究证据表明,生活在人类肠道系统中数万亿的微生物—肠道菌群或许在调节机体大脑功能、社会行为和自闭症症状上扮演着非常关键的角色。
Cell:自闭症患者肠道微生物组的差异可能与饮食偏好有关
已有研究表明自闭症谱系障碍可能至少部分是由肠道微生物群组成的差异引起的,其依据是观察到某些类型的微生物在自闭症患者中更常见。但是,在一项新的研究中,来自澳大利亚昆士兰大学等研究机构的研究人员这种关联性实际上可能反过来起作用:在自闭症儿童的肠道中发现的微生物物种多样性可能是由于他们与自闭症有关的限制性饮食偏好,而不是他们症状的原因。