FDA批准首个自闭症辅助诊断器械
一家致力于为行为健康疾病儿童患者开发诊断和治疗方案的公司Cognoa宣布，美国FDA已批准该公司自闭症辅助诊断器械Canvas Dx的De Novo 分类请求。这个基于人工智能的设备是首个获得FDA批准的自闭症辅助诊断设备，旨在帮助医疗保健人员对表现出潜在自闭症症状的18个月至 5 岁儿童患者进行诊断。自闭症谱系障碍（ASD）是一种日益常见的神经发育疾病，自
系统性肥大细胞增多症(SM)首个精准疗法！美国FDA批准KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)，基石药业引进中国!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
特殊双网凝胶或能将癌细胞重编程转换为癌症干细胞 有望开发新型抗癌疗法！
2021年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --癌症的复发常常是因为罕见的循环癌症干细胞（CSCs，circulating cancer stem cells）对化疗和放疗产生耐受性所致。日前，一篇发表在国际杂志Nature Biomedical Engineering上题为“Rapid reprogramming of tumour cells into
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta获欧盟批准：首个可在家每月1次皮下注射的靶向B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的靶向B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
干细胞疗法治疗1型糖尿病！美国FDA授予干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法VX-880快速通道资格!
VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，有潜力恢复胰岛细胞功能来恢复机体调节血糖水平的能力。
滤泡性淋巴瘤(FL)首个CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta获美国FDA批准新适应症：总缓解率91%!
Yescarta是一款CD19 CAR-T细胞疗法，在中国由复星凯特开发，已进入优先审查程序。