JAMA Neurology：研究揭示一种类似于帕金森症的神经疾病
国家神经科学研究所（NNI）和新加坡总医院（SGH）的一项联合研究表明，被诊断出患有帕金森氏病的患者实际上可能患有NIID。
美国FDA加速批准创新靶向药RET抑制剂Pralsetinib扩展适应症，用于治疗甲状腺癌
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了创新靶向药RET抑制剂普拉替尼（pralsetinib）的扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者。这是肿瘤精准治疗领域的又一重要里程碑。普拉替尼由Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RE
可瑞达第6个适应症获批在即 单药一线治疗头颈部鳞状细胞癌
近日，默沙东PD-1单抗帕博利珠单抗注射的新适应症上市申请（相关受理号为JXSS2000010 ）在NMPA的状态变更为“在审批”，这意味着其单药一线治疗肿瘤表达PD-L1 [联合阳性评分（CPS）≥ 20] 的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的新适应症在国内即将获批，这也是其在国内即将获批的第六个适应症。在全球恶性肿瘤中，头颈部恶性肿
Nat Commun：微型大脑"镊"有助于治疗帕金森症
由牛津帕金森病中心的Nora Bengoa-Vergniory博士领导的一项合作研究表明，称为“分子镊子”的化合物可能成为帕金森氏症的有希望的疾病改良疗法。
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
Movement Disord：新冠疫情影响帕金森症的治疗
由伦敦女王玛丽大学领导的一项全球卫生专业人员调查显示，在COVID-19大流行期间，亚洲，非洲以及拉丁美洲和南美大部分地区的帕金森氏病患者在获取药物方面遇到了困难，可能导致症状控制恶化。
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。