Movement Disord：新冠疫情影响帕金森症的治疗
由伦敦女王玛丽大学领导的一项全球卫生专业人员调查显示，在COVID-19大流行期间，亚洲，非洲以及拉丁美洲和南美大部分地区的帕金森氏病患者在获取药物方面遇到了困难，可能导致症状控制恶化。
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
科学家发现新的帕金森症生物标志物
帕金森症（PD）是一种使人衰弱的神经退行性疾病，它损害了全世界成百上千万老年人的运动功能。通常，PD患者会在运动症状出现前几年经历胃肠功能紊乱，如便秘。对PD病患者大脑的死后检查表明，他们控制运动的脑细胞中散落着一种名为α-突触核蛋白（α-Syn）形成的聚集物（团块）。近日，发表在Nature Neuroscience上的一项研究中，美国加州理工
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
Frontiers in Neurology: 新模型可准确预测早期帕金森症
您的嗅觉如何？您是否发现自己白天经常打瞌睡睡或经常夜里做梦？通常，早期的帕金森氏病并不伴有典型的运动障碍症状，因此为早期诊断带来了挑战。现在，约克大学的
黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞®在华获批，儿童罕见病迎来新“解法”
2020年6月3日，赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞®,Aldurazyme®）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
Lancet子刊或发现COVID-19特效药！关节炎药物阿那白滞素显著改善COVID-19重症患者呼吸道功能并降低细胞因子风暴水平！
2020年6月1日讯 /生物谷BIOON /——第一项使用治疗类风湿性关节炎药物阿那白滞素（Anakinra）治疗COVID-19病人的研究发现高剂量阿那白滞素（Anakinra）是安全的，且与72%(21/29)的患者的呼吸道功能改善和细胞因子风暴水平较低相关。这项为期21天(从17日至2020年3月27日)的研究结果近日发表在The Lancet Rhe