科学家发现新的帕金森症生物标志物
帕金森症（PD）是一种使人衰弱的神经退行性疾病，它损害了全世界成百上千万老年人的运动功能。通常，PD患者会在运动症状出现前几年经历胃肠功能紊乱，如便秘。对PD病患者大脑的死后检查表明，他们控制运动的脑细胞中散落着一种名为α-突触核蛋白（α-Syn）形成的聚集物（团块）。近日，发表在Nature Neuroscience上的一项研究中，美国加州理工
Frontiers in Neurology: 新模型可准确预测早期帕金森症
您的嗅觉如何？您是否发现自己白天经常打瞌睡睡或经常夜里做梦？通常，早期的帕金森氏病并不伴有典型的运动障碍症状，因此为早期诊断带来了挑战。现在，约克大学的
黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞®在华获批，儿童罕见病迎来新“解法”
2020年6月3日，赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞®,Aldurazyme®）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
Lancet子刊或发现COVID-19特效药！关节炎药物阿那白滞素显著改善COVID-19重症患者呼吸道功能并降低细胞因子风暴水平！
2020年6月1日讯 /生物谷BIOON /——第一项使用治疗类风湿性关节炎药物阿那白滞素（Anakinra）治疗COVID-19病人的研究发现高剂量阿那白滞素（Anakinra）是安全的，且与72%(21/29)的患者的呼吸道功能改善和细胞因子风暴水平较低相关。这项为期21天(从17日至2020年3月27日)的研究结果近日发表在The Lancet Rhe
首个高嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药！葛兰素史克Nucala第三个适应症获美国FDA优先审查！
Nucala已被批准治疗2种嗜酸性粒细胞疾病，是首个被证明可减少HES耀斑（症状恶化或嗜酸性粒细胞水平超过阈值需要升级治疗）的治疗药物。
“广谱”抗癌药！罗氏"不限癌种"靶向药Rozlytrek加拿大获批新适应症：ROS1融合阳性肺癌(NSCLC)!
Rozlytrek是罗氏的第一个肿瘤不可知论（tumor-agnostic，即与肿瘤类型无关，“不限癌种”）疗法。
第5个肺癌适应症！美国FDA批准罗氏Tecentriq(特善奇)，单药一线治疗PD-L1高表达NSCLC！
此次批准，是Tecentriq针对转移性NSCLC的第4个适应症、针对肺癌的第5个适应症。
【盘点】关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年04月30日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
仅比美国晚一年 诺华多发性硬化症药「西尼莫德片」即将国内获批
近日，诺华西尼莫德片的上市申请（受理号：JXHS1900028、29）已经变更为"在审批"，预计近期获批上市。西尼莫德是用于治疗多发性硬化症的药物，2019年3月获FDA批准上市，2019年7月，诺华的另一个MS重磅药芬戈莫德国内上市。2019年3月获FDA批准西尼莫德（Siponimod、商品名：Mayzent）是诺华开发的新一代选择性1-磷酸鞘氨醇（S1