npj Parkinson’s Disease：高PSQI是帕金森病发生异动症的独立危险因素
异动症是帕金森病常见的运动并发症，且随着疾病的进展，异动症的发生率明显增加，严重影响患者的活动能力及生活质量，早期识别可能发生的异动症，并进行危险因素的干预，对异动症的防治具有重要的价值和意义。
2022-10-11
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
单片双药HIV治疗药物多伟托®扩大适应症获批，延展至稳定转换HIV感染者
目前，艾滋病仍是中国面临的严重公共卫生问题。截至2020年底，我国共有105.3万人感染艾滋病毒，其报告死亡数位居传染病病种第一位。
2022-05-11
国内肿瘤患者再添治疗新选择，贝伐珠单抗生物类似药新增卵巢癌、宫颈癌和胶质母细胞瘤三大适应症
据悉，自2021年11月获得NMPA上市批准用于非小细胞肺癌和结直肠癌患者的治疗后，至此，贝伐珠单抗在国内已获批五项适应症。
2022-04-29
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor孤儿药资格!
在中国，德琪医药正在开发eltanexor用于治疗MDS和多种肿瘤。
2022-02-15
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
2022-01-17
首个真性红细胞增多症(PV)治疗药物！台湾药华医药Besremi获美国FDA批准：首个治疗PV的干扰素!
Besremi是一种创新的单PEG化长效干扰素，可深度、持久控制血细胞数量。
2021-11-14
