Cell Rep：重磅！科学家首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑！
来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种特殊的纳米颗粒，其能将包括CRISPR/Cas9在内的基因编辑技术运输到内皮细胞中，内皮细胞是一种位于血管壁的细胞；这是研究人员首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑，因为通常通过病毒运输CRISPR/Cas9的方法对这类细胞并不会起作用。
Cell：新工具Repair-seq可用于改进CRISPR基因编辑
在第一项新的研究中，美国普林斯顿大学研究员Britt Adamson、麻省理工学院生物系教授Jonathan Weissman、之前在Editas Medicine公司工作的Cecilia Cotta-Ramusino及其同事们详细介绍了一种名为Repair-seq的新方法，它详细地揭示了基因组编辑工具如何发挥作用。
Nucleic Acids Res：利用I-F型CRISPR-Cas系统高效编辑超级细菌
Yan团队将整个I-F型cas 操纵子克隆到精通整合的载体mini-CTX中，并通过接合将它递送到异源宿主。mini-CTX载体能够将整个Cascade整合到异源宿主基因组中保守的attB基因座上，使它们能够容纳一种能够稳定表达和发挥作用的天然I-F型CRISPR-Cas系统。
2021年终盘点：阿尔兹海默病研究领域重磅级成果！
时至岁末，转眼间2021年已经接近尾声，迎接我们的将是崭新的2022年，在即将过去的2021年里，科学家们在人类阿尔兹海默病研究领域获得了多项重要研究成果，本文中，小编就对本年度科学家们在该研究领域取得的重磅级研究成果进行整理回顾。
Curr Gene Ther：基于ADAR的人工RNA编辑有望用于基因治疗
2020年7月20日讯/生物谷BIOON/---许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码
多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具
2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中，来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白，从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士
Cell Stem Cell：利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病
2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切掉，并用一个未发生突变的片段进行替换，而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此，使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今，在一项新的研究中，来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大学等研究机构的研究
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，
Science：为了养活14亿人口，中国在农作物基因组编辑上押下重注
2019年8月5日讯/生物谷BIOON/---如果高彩霞（Gao Caixia）是一名农民，她可能不会那么引人关注。她在位于北京的中国科学院（CAS）的一个分支机构的办公室里从事科研工作。从她的办公室到大厅，来自一种异常柔软的水稻品种和一种具有特别肥大的穗粒且对一种常见真菌产生抗性的小麦品种的种子在组织培养室中发芽。走一小段路，就会发现温室里就挤满了野生番茄，它们比驯化品种的番茄要顽强得多，但也结