宠物猫癌症基因与人类高度同源！Science 500只猫咪测序揭秘：FBXW7 突变提示疗法跨物种通用
这项新研究首次对猫癌症肿瘤进行了大规模的基因分析，并为未来所有猫癌症基因组学研究创建了一个免费可用的资源。
2026-03-02
Science：迈向“一劳永逸”的免疫疗法——基因编辑干细胞衍生的B细胞工厂，可持续生产广谱抗病毒抗体
该研究介绍了一种利用少量造血干细胞和祖细胞（HSPCs）的替代基因编辑方法，以实现抗体或载货蛋白的长期、高水平表达。
2026-04-19
Science：禾本科“近亲”基因组破译！ρ全基因组复制与基因串联驱动淀粉木质素代谢创新
本研究产生的非模式、非作物禾本目参考基因组，现为解析禾本科生态和经济重要性所依赖的多样化和复杂性状提供了宝贵资源。
2026-08-27
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Adv Sci：帕金森病个体化细胞疗法迈出关键一步，饶军华等发现基因修正的自体iPSC在灵长类脑中安全存活18个月
研究结果证实，突变型与基因修正型DA-NPCs均可在灵长类大脑内整合定植并发挥功能。本研究为遗传性PD个体化再生治疗的临床可行性提供实验依据。
2026-07-23
山东大学张猛/张澄利用反义寡核苷酸与基因疗法敲低RNF128，有效改善小鼠模型疾病
这些发现揭示了RNF128–SCD1轴是肝脏脂肪变性的一个关键调控通路。靶向该轴可能代表一种有前景的治疗策略，以缓解MASLD进展，从而应对当前有效药物干预手段的缺乏。
2026-04-20
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
2026-03-17
Cell论文破译人类基因“社交网络”！首张遗传相互作用图谱揭示冗余基因的隐藏功能
2026-05-11
CAR-T细胞疗法研究进展（第55期）
2026-07-01