有些基因突变本应使基因完全丧失功能，它们只会引起轻微症状，原因是细胞存在“基因备份自动呼叫系统”
该研究通过全基因组的 CRISPR 筛选，发现了 ILF3 是一种连接细胞质 mRNA 降解和转录的 RNA 结合蛋白，在 TA 过程中起作用，并且表明它对于一系列 TA 底物是必需的。
2026-02-17
Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
2026-02-23
古DNA“打假”：野牛基因组并未被牛类污染
该研究通过大规模古基因组测序，系统重建了野牛近2万年的种群历史，并对当前保护工作中的两大核心担忧——“遗传多样性丧失”和“牛类杂交污染”——给出了令人意外的答案。
2026-08-15
Cell Stem Cell：基因编辑的"蝴蝶效应"：清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险，提出新策略
该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动。
2026-03-02
NAR：当基因突变“折弯”DNA——脑癌借机作祟，修复之路初现曙光！
这项研究将ATRX突变从传统的“染色质调节因子失活”这一宽泛认知，推进到了具体的三维构象变化和可干预的下游信号通路。
2026-07-10
Nat Med：基因编辑的干细胞移植有望治疗人类恶性血液癌症！
科学家们通过研究进行了一箱多中心临床试验展示了一种巧妙的解决思路，即用CRISPR基因编辑技术把供体干细胞上的某个靶点蛋白提前“剪掉”，从而给后续治疗留出一扇安全门。
2026-05-28
济元基因 iPSC 来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，
2026-08-13
济元基因iPSC来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司（以下简称"济元基因" ）今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临
2026-08-14