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Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

Nature:利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密

基因调控研究正处于快速发展的前沿,随着技术的不断进步,研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而,该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。

2025-01-17

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nat Genet:染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法

通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性,本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。

2024-12-20

Nature Medicine:巨噬细胞疗法——肝硬化治疗的全新突破

在肝病治疗领域,新疗法的开发迫在眉睫。该研究通过创新性的细胞疗法尝试,为患者提供了新的希望,同时也为医学界揭示了巨噬细胞在肝修复和抗纤维化过程中的潜力。

2025-01-15

CAR-T细胞疗法易引发“脑雾”?Cell:全球首次揭示CAR-T 细胞疗法在治疗癌症时导致轻度认知障碍的细胞机制

这项研究不仅为理解CAR-T细胞疗法相关的认知障碍提供了科学依据,还为开发改善患者生活质量的治疗方法带来了希望。

2025-05-23

免疫疗法新突破!Nature:解锁NK细胞中的一个关键调控因子—CREM,为CAR-NK细胞疗法的发展带来了新的曙光

来自德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了NK细胞中的一个关键调控因子—CREM,为CAR-NK细胞疗法的发展带来了新的曙光。

2025-06-13

精准击杀多种癌症,“合成致死”新疗法来了!已进入临床阶段

研究表明,TNG462对于MTAP缺失的癌症表现出强大的治疗潜力。

2025-05-01