Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Nature子刊：董晨团队揭示CD8+T细胞活化的三维基因组调控机制
本研究不仅揭示了 TRIM28 在 CD8+ T 细胞活化中的关键作用，还为开发针对肿瘤和感染的新型免疫治疗策略提供了潜在靶点。
2025-01-25
Nat Commun：利用反义寡核苷酸增加TRA2β基因中的毒性外显子水平，可激活癌细胞的自杀开关
这项新研究的核心是称为毒性外显子（poison exon）的微小遗传元件，这是大自然自己的蛋白生产“开关”。当这些外显子包含在RNA信息中时，它们会在蛋白形成之前触发其破坏，从而防止有害的细胞活动。
2025-03-17
Cancer Sci：ctDNA监测联合全基因组分析或能有效预测癌症患者的疾病复发和对疗法的反应
研究结果表明，利用OTS试验系统来监测ctDNA或能与CGP数据进行有效结合来预测多种类型癌症患者的治疗结局，这一发现代表着科学家们在个体化精准医疗研究领域向前迈进的巨大一步。
2025-02-08
Stem Cell Res Ther：基因改造基质细胞巧建仿生微环境，无需额外养料也能养好造血干细胞
本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境，无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性，为基因治疗提供新方案。
2025-07-23
Cell：转座子——基因组中的“垃圾”如何化身为免疫调控的利器？
IFNAR2-S的出现无疑是基因组进化的一次神来之笔，它不仅丰富了灵长类动物的免疫调控能力，也提醒我们：基因组中的“小插曲”，常常孕育着伟大的生物学创新。
2024-12-22
全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
Nature子刊：北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因组
研究团队利用PEM-seq发现，在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。
2024-11-13