Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布，评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究，在输血依赖性
Nat Med：如何更有针对性地使用癌症免疫疗法并提高其治疗成功率？
2018年6月22日 讯 /生物谷BIOON/ --如今，越来越多的医生都通过刺激患者的免疫系统来帮其对抗癌症，日前，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自巴塞尔大学医学院的科学家们通过研究开发了一种新方法来预测患者接受癌症疗法的成功率。图片来源：medicalxpress.com免疫疗法能够改变患者的免疫系统从而帮助其攻击癌细胞，要么摧毁癌细胞，要么阻止癌细胞生长，
GBT新药voxelotor III期临床获得成功！
2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics（GBT）生物制药公司近日宣布已完成了实验性药物voxelotor治疗镰状细胞病（SCD）III期临床研究（HOPE）A部分的预先计划的数据审查。数据显示，治疗12周后，与安慰剂组相比，2种剂量（1500mg，900mg）voxelotor治疗组血红蛋白水平相对基线升高＞1g/dL的患者比例实现统计
礼来新型抗炎药Taltz治疗难治性强直性脊柱炎（AS）III期临床获得成功
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头礼来（Eli Lilly）近日宣布，评估抗炎药Taltz（ixekizumab）治疗强直性脊柱炎（AS）的III期临床研究COAST-W达到了主要终点以及重要的次要终点。该研究是首个专门针对难治性群体开展的首个AS研究，入组的患者包括对一种或两种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂应答不足（比例90%）的患者以及对TNF抑制剂不耐受的患者（比例
阿斯利康Lynparza一线维持治疗BRCAm卵巢癌III期临床获得成功
2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）与默沙东（Merck & Co）近日宣布PARP抑制剂类靶向药物Lynparza（olaparib，奥拉帕尼，片剂）一线治疗BRCA突变（BRCAm）晚期卵巢癌的III期临床研究SOLO-1达到了主要终点。根据该研究数据，双方计划与相关卫生当局就监管申请进行讨论。业界表示，该研究的成功，将标志着Lynpar
罗氏Tecentriq治疗小细胞肺癌（SCLC）III期临床获得成功
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤学巨头罗氏（Roche）近日，肿瘤免疫疗法Tecentriq治疗小细胞肺癌（SCLC）的III期临床研究IMpower133在首次中期分析时已经达到了总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的共同主要终点。研究表明，与单用化疗药物，Tecentriq联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）显著延长了患者的生存时间，同时也显著降低了疾病
安进英夫利昔单抗生物仿制药ABP 710 III期临床获得成功
2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）近日公布了评估生物仿制药ABP 710（英夫利昔单抗）与强生品牌药Remicade（类克，通用名：infliximab，英夫利昔单抗）治疗中度至重度类风湿性关节炎（RA）的III期临床研究的数据。结果显示，治疗22周后，ABP 710与Remicade相比在主要终点ACR20达到了非劣效性，关键次要终点方面2个药物
Jakafi治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）II期临床获得成功
2018年06月22日/生物谷BIOON/--Incyte公司近日公布了Jakafi（ruxolitinib，鲁索替尼）联合皮质类固醇治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的关键性II期临床研究REACH1的顶线结果。数据显示，该研究达到了主要终点，治疗第28天时的总缓解率（ORR）达到了55%（n=39/71）。此外，最佳总缓解率（BORR，即研究期间任何时间点获得缓解的患者比例）为73