Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises
临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力
2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mitochondrial blindness）的最常见原因。在一项新的临床研究中，英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain
"细胞及基因治疗产业化发展及政策研讨会"成功举办
11月4日，由上海张江高科技园区发展事务协商促进会、上海国际医学园区集团有限公司共同主办，上海益诺思生物、和元生物、邦领、张江商会等协办的“细胞及基因治疗产业化发展政策研讨会”在张江科学城成功举办，会上，来自近60家企业、机构的200多名行业从业者就细胞、基因产业发展中的科学监管、非临床评价、注册申报、工艺开发、质量标准等环节进行了探讨和交流。
科学家有望利用CRISPR-Cas9基因疗法治疗快乐木偶综合征！
2020年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --出生时携带缺陷的母亲UBE3A基因的婴儿会患上一种名为快乐木偶综合征（Angelman syndrome）的罕见病，其是一种目前无法治愈且治疗非常有限的严重神经发育障碍。近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“Cas9 gene therapy for Angelman syndrome traps
2020杰克森实验室肿瘤免疫与基因治疗论坛在沪成功举办
2020年9月2日， 2020杰克森实验室肿瘤免疫与基因治疗论坛在上海成功举办。此次活动由杰克森实验室主办。 癌症免疫疗法，尤其是免疫检查点抑制剂的治疗手段，已成为治疗某些类型癌症的重要组成部分，并为特定群体患者提供了持续性的治疗效果。免疫检查点抑制剂作为靶向免疫系统的“刹车”的药物，有助于免疫系统识别和攻击癌细胞。目前，免疫
复星凯特携手Cytiva（思拓凡）成立细胞与基因治疗工艺开发联合实验室
2020年9月1日，致力于免疫细胞治疗的复星凯特生物科技有限公司与致力于推动和加速生物医药研发与生产的全球技术和服务提供商Cytiva（思拓凡）今日共同宣布建立战略合作关系，双方将在复星凯特位于上海张江的研发中心建立“细胞与基因治疗工艺开发联合实验室”。复星凯特将利用Cytiva的病毒载体平台和细胞工艺平台设备，进行基因载体以及细胞制备的标准化工
注册邀约：诚邀您参加2020肿瘤免疫与基因治疗论坛上海站
自2018年首款PD1单抗药物获得CFDA批准在中国上市起，国内肿瘤免疫药物的创新研发进入高速发展阶段。伴随药物研发的不断深入，研究者也面临诸多挑战。例如，PD-1单抗在肿瘤治疗领域虽取得了显着进展，但仅对一小部分病人有效。如何开发包括非T细胞靶点在内的新肿瘤免疫靶点；如何快速筛选可与PD-1联用的组合疗法等都依然有待探索。在临床前研究中，越来越多的研究者希
Curr Gene Ther：基于ADAR的人工RNA编辑有望用于基因治疗
2020年7月20日讯/生物谷BIOON/---许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码
|金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛五大精彩主旨演讲内容预告
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。（请在图片中嵌入会议官网链接，点击图片即可转跳到会议官网htt
金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛议程公开丨文末领福利
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。（请在图片中嵌入会议官网链接，点击图片即可转跳到会议官网htt