赛多利斯与五加和基因科技达成战略合作，赋能本土基因治疗
·双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效·双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态·这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”2021年6月18日
12个优秀项目+重磅点评嘉宾，细胞与基因治疗项目路演参会报名
2021年6月3-5日，“2021张江细胞产业国际峰会 中国细胞治疗第二届年会”将于上海市召开。本次峰会邀请国内细胞-基因治疗领域杰出科学家、医学专家、企业家和青年学者开展学术和产业交流，深入探讨细胞前沿问题和最新研究技术，包括标准化细胞制备、细胞治疗的安全性和有效性等，以推动中国细胞治疗领域研究与转化应用发展。
Pharmacology & Therapeutics：纳米药物的传递系统、免疫治疗和基因治疗以及在膀胱癌中进展
2021年5月11日讯/生物谷BIOON/---印度巴努本·纳纳瓦蒂药学院在Pharmacology & Therapeutics杂志上发表了题为“Clinical therapies and nano drug delivery systems for urinarybladdercancer”的综述文章。膀胱癌的临床治疗及纳米给药系统。这一综述总
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
血友病患者基因治疗后罹患肝癌，公司表示：治疗没问题，是患者自身问题
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
项目路演 · 投融资对接 | 细胞及基因治疗产业转化闭门会诚邀您参与
为更好地打通科研、临床、产业、资本对接渠道，2021年第十二届细胞治疗国际研讨会（7月9-10日，上海）特别增设产业转化闭门会议，围绕细胞和基因治疗领域的热点话题，支持鼓励高校、科研院所、初创企业展示推介具有转化前景的科研成果、专利及创新项目，同时倾力邀请投融资机构、行业龙头企业、学术嘉宾的参与，现场进行专家提问与点评。 核心内容：科研成果转化 ·
Science关注：全球第二昂贵的基因治疗药物试验因两名患者患癌而被终止
镰状细胞病（SCD）是一种严重进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白（HbS）的产生。因红细胞呈镰刀状而得名。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症，如急性胸腔综合征（ACS）、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活，由此产生的并
勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗
勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）今天宣布了一项合作，将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV
我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age