赛默飞与锦斯生物签署战略合作，共建基因治疗基地推动行业发展
2019年5月15日，上海——科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）与上海锦斯生物技术有限公司（以下简称：锦斯生物）今日签署战略合作协议。根据此次协议，双方将在上海张江科学城（上海国际医学园区）共建基因治疗联合基地，依托赛默飞在细胞和基因治疗领域的产品、技术以及一体化服务的优势，共同推动基因治疗在中国的产业化及商业化发展。近年来，伴随着病毒载体安全性和有效性的不断提升、基因编辑
诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)
Bio-Techne细胞和基因治疗全产品线登陆中国！旨在优化工艺
2019年1月， Bio-Techne 正式发布了细胞和基因治疗全产品线方案。作为业内重要的GMP级原辅试剂和仪器供应商，Bio-Techne的解决方案可渗透入细胞和基因治疗的各个阶段：从早期的科研发现、细胞治疗生产工艺优化到最终的工业生产。 Bio-Techne秉持博采众方的精神，整合旗下多个品牌的优质产品，期望配合产业升级，并服务最终用户。目前Bio-Techne 公布的细胞和基因治
基因治疗方面的核心技术及产业前景
一、 基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势，比如血友病等。在安全性上，基因
Nature：开发出Cas9-MMEJ可编程基因编辑方法，有望治疗143种由DNA微重复引起的疾病
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Precise
基因治疗并购继续热！这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商
Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织（CRO），4月15日该公司宣布，将以12亿美元收购Paragon Bioservices，后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司，开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒（AAV）是最常用的基因治疗递送载体，该公司在AAV载体方面拥有专业知识，在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
研究揭示骨关节炎基因治疗的关键分子靶标
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异