里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
RNA编辑技术的重大进展！Nat Struct Mol Biol：Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA，而不损伤DNA
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA，向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。
2024-07-12
Nat Commun：新研究揭示RNA竟还能帮助细胞修复DNA双链断裂修复
Storici团队发现，RNA可以根据它与断裂DNA链的互补性，影响使用哪种工具。这意味着，RNA 除了是重要的蛋白生产信使外，在 DNA 修复方面还扮演着工头和工人的双重角色。
2024-12-07
Nature子刊：西湖大学王寿文/李莉开发了首个基于表观突变、无需基因编辑的谱系追踪工具！
MethylTree 开启了在人类及更广泛领域进行高分辨率、非侵入性及多组学的谱系追踪的大门。
2025-01-21
Science：从结构上揭示流感病毒核糖核蛋白复合物组装和持续性RNA合成，有望开发出泛流感药物
研究人员得出结论：链滑动可保持基因组结构，并可能帮助流感病毒躲避免疫传感蛋白的监测。阻断这种尾环接触可能阻止这种躲避，为研制泛流感药物提供新的途径。
2025-05-29
Nature Methods : 如何利用单细胞RNA测序解读人类胚胎发育的每一步？
研究人员借助干细胞技术构建了胚胎模型（stem cell-based embryo models），用于模拟人类胚胎的发育。
2024-12-09
Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Cell Genomics：通过对骨转移瘤进行RNA测序发现骨转移瘤可分为三种不同的免疫生态系统原型
这项研究的结果表明，有必要针对不同的免疫生态系统原型研究不同的治疗策略。例如，富集衰竭性T细胞的原型中的骨转移可能对激活这些T细胞的干预措施反应更好，而不是传统的抗破骨细胞治疗。
2025-05-31