Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
PNAS：把耐药机制变成"靶向开关"，华东理工大学谢贺新团队BIN-3I发现让bla阳性菌自投罗网
本研究提出了一种利用细菌耐药机制实现物种特异性清除的靶向抗菌平台，为对抗多重耐药菌感染及缓解驱动耐药菌株富集的选择性压力提供了有前景的策略。
2026-07-10
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器，可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构，揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。
2026-03-08
NBE：北京协和医学院王前奔等利用可编程mRNA 3’UTR工程恢复MHC-I表达，克服前列腺癌免疫治疗耐药
该发现揭示了APA驱动的MHC-I抑制作为一种先前未被认识的免疫逃逸机制，并确立了LNP-3′UTRCES作为癌症中转录后RNA工程的一个通用平台。
2026-06-24
王宇/洪佳旭团队报道化药协同指挥核酸药的“小王子”系统，双重开关实现CRISPR体内原位“主动可控”
该研究进一步升级的小分子可控CRISPR系统，在推动CRISPR核酸药物向更严谨、精准、主动可控的方向发展迈出了关键一步。
2026-06-01
Cell：为CRISPR穿上“隐形战衣”—— StealTHY技术如何揭开被免疫系统隐藏的转移密码？
StealTHY平台，正是这样一扇窗。它让我们能够拨开免疫反应的重重迷雾，第一次清晰地窥见癌细胞在与免疫系统共存的真实生态下，为了生存和扩张而演化出的种种狡猾伎俩。
2025-11-12
百奥赛图宣布达成重要临床里程碑，合作伙伴IDEAYA启动双抗ADC IDE034 I期临床并完成首例患者给药
百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司今日宣布合作伙伴IDEAYA Biosciences, Inc. (Nasdaq: IDYA) 已在一款在研的B7H3/PTK7双特异性TOP1 ADC IDE03
2026-02-28
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Autophagy：广州中医药大学王伟等发现MSS结直肠癌免疫治疗新策略，靶向TMEM184A自噬轴恢复MHC-I抗原呈递
本研究提示，靶向TMEM184A或其相关的自噬通路，或可恢复MHC-I缺陷型肿瘤的抗原呈递功能，为克服多种恶性肿瘤的适应性免疫耐受提供一种潜在联合治疗策略。
2026-07-08