邦耀生物全球首例CRISPR治愈β0/β0型重度地贫患儿健康生活超5年
2025-08-23
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Cell子刊：肠道噬菌体隐藏“免疫开关”，马迎飞团队揭示全新抗CRISPR蛋白家族
该研究成功从人类肠道噬菌体中，发现了一大批能够抑制II型CRISPR系统的Acr，并揭示了一类全新的、结构高度相似却机制多样的抗CRISPR蛋白家族—GutAcraca
2026-03-23
Nature子刊：叶海峰团队推出微型可控CRISPR激活平台HEAL，实现体内强力可控基因激活
该研究成功构建了一种体积更小、激活能力更强、且调控方式灵活的基于 dCas12f 的转录激活平台——HEAL。为小型化、高效能的 CRISPRa 系统的开发提供了全新范式 。
2026-01-13
《Science》双发：超越CRISPR！桥接重组酶实现人类细胞中兆碱基级DNA的精准重排
该研究推出 ISCro4 作为一种桥梁重组酶系统，它开创性地实现了首个单一效应器、基于 RNA 的技术，能够对人类基因组进行可编程的百万碱基规模编辑。
2026-03-15
Nature头条：贺建奎前妻成立公司，宣称是时候考虑“CRISPR baby”了
Manhattan Genomics 聚焦于一个充满争议的目标——通过编辑人类胚胎基因来预防遗传疾病。
2025-11-06
Nature：新型“基因剪刀”化身“细胞炸弹”，刘洋等团队通过CRISPR新系统实现按需精准清除目标细胞
这项研究成果突破了现有CRISPR技术在真核细胞中无法直接、高效进行程序性清除的瓶颈。Cas12a2系统犹如一种“转录本激活的细胞杀伤开关”，极大地扩展了可靶向的条件范围。
2026-05-18
旭化成制药启动选择性内皮素A受体拮抗剂"AK1960"I期临床试验
旭化成制药株式会社宣布，与Alchemedicine公司合作，于近日启动了一项关于选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂A（ETA）受体拮抗剂AK1960的I期临床试验。
2026-03-06