【盘点】2022年CRISPR/Cas研究进展
CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“转录激活子样效应因子核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术&r
2022-12-27
Nature子刊：利用患者来源的iPS细胞重现强直性肌营养不良1型的骨骼肌病理
在一项新的研究中，Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞（iPS）产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型的病理，并展示了它们用于药物疗效的定量评估。
2023-01-27
中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术，在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。
2023-01-03
A型血的人更容易在60岁以前得中风！
缺血性中风由流向大脑的血流受阻引起，这类中风占到所有中风的87%，而早发性中风被定义为在60岁之前发生。研究人员发现，包含着决定ABO血型的基因的染色体区域与早发性中风存在联系。
2023-01-09
Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
2022-12-29
覃文新/金浩杰团队利用CRISPR全基因组筛选，找到肝癌新弱点
替加环素与MEK抑制剂或EGFR抑制剂联合方案减少了代偿性糖酵解水平的增加，可彻底阻断肝癌细胞中糖酵解与氧化磷酸化之间的能量平衡过程。最后，研究团队在多种动物肿瘤模型中验证了替加环素联合MEK抑制剂或
2022-12-23
Cell子刊：我国科学家揭示活泼瘤胃球菌通过增加血清素产生触发腹泻型肠易激综合征
在一项新的研究中，来自中国香港浸会大学、香港城市大学、香港大学、上海中医药大学和深圳大学等研究机构的研究人员首次发现活泼瘤胃球菌是腹泻型肠易激综合征的的一种主要触发因素。
2023-01-13
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
2023-01-04