Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
2019年8月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年8月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi
PNAS：科学家用CRISPR成功治疗三阴性乳腺癌！
2019年9月15日讯 /生物谷BIOON /——波士顿儿童医院(Boston Children's Hospital)的研究人员称，一种肿瘤靶向CRISPR基因编辑系统可以有效且安全地阻止三阴性乳腺癌的生长，该系统被封装在纳米凝胶中，并注射到体内。他们在人类肿瘤细胞和小鼠身上进行的原理验证研究，提出了一种潜在的基因治疗三阴性乳腺癌的方法。在所有乳腺癌中，三阴性乳腺癌的死亡率最高。美国国家科学院院
Nat Commun：新型CRISPR方法鉴定出弓形虫在宿主体内存活的关键基因
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，通过使用一种基于CRISPR的基因筛选方法，来自英国弗朗西斯-克里克研究所的研究人员鉴定出弓形虫在小鼠体内存活的关键基因。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“A CRISPR platform for targeted in vivo screens identifies Toxopl
美国将首次进行CRISPR人体临床研究
今年秋天，18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是，这款叫做EDIT-101的治疗方案，是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/ Cas9基因编辑疗法。近
Nature子刊发布CRISPR-Cas重大进展：实现同时编辑几十个基因！
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——每个人都在谈论CRISPR-Cas。这种生物技术提供了一种相对快速和简单的方法来操纵细胞中的单个基因，这意味着它们可以被精确地删除、替换或修改。此外，近年来，研究人员也一直在使用基于CRISPR-Cas的技术系统地增加或减少单个基因的活性。无论是在基础生物学研究领域，还是在植物育种等应用领域，相应的方法都在很短的时间内成为了世界范围内的标准。迄今为
Science争论：用CRISPR对胚胎进行基因编辑有到底是有利还是有害?
2019年9月8日讯 /生物谷BIOON /——自2018年11月"露露"(Lulu)和"娜娜"(Nana)这对基因编辑过的婴儿成为国际新闻以来，科学辩论和媒体猜测围绕着修改他们的CCR5基因的潜在影响展开。最近的一项研究促使《麻省理工学院技术评论》(MIT Technology Review)指出，这对双胞胎增强了记忆力和学习能力，导致全球范围内的模仿故事减少了限制。今年6月，根据发表在《自然医
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，
Science：随着CRISPR技术的革命，中国成为基因组编辑领域的世界领导者了么？
2019年9月4日讯 /生物谷BIOON /——对很多人来说，CRISPR+中国等同于生物物理学家贺建奎(He Jiankui)。贺建奎去年臭名昭着地利用基因组编辑改变了将成为双胞胎女孩的两个人类胚胎的DNA。在他宣布这一消息之前，他在中国的CRISPR社区中还鲜为人知。中国的CRISPR社区发展迅速，现在在使用这一强大工具方面正在挑战美国，而且在某些方面已经超过了美国。CRISPR在中国更有代表