CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
CRISPR-Cas12a : 为你打开高效的基因编辑大门
Wei Li是中国科学院动物研究所的研究员。 他的课题组关注生殖和再生领域，以及对基因组工程工具的开发和探索基因治疗的新方法；Fei Teng是中国科学院动物研究所的博士候选人。 他目前的研究关注在CRISPR-Cas系统在疾病建模和新基因组编辑工具的开发和应用上。最近发表在Genome Biology上的研究发现了几种新的CRISPR-Cas12a基因座，这是一种用于编辑哺乳动物基因
PNAS：在人细胞中构建出一种强大的基于CRISPR/Cas9的双核CPU
2019年4月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究人员将两个基于CRISPR-Cas9的核心处理器整合到人体细胞中，这代表了在构建强大的生物计算机方面迈出了重要的一步。相关研究结果发表在2019年4月9日的PNAS期刊上，论文标题为“A CRISPR/Cas9-based central processing unit to program comp
首次利用CRISPR技术实现子宫内胎儿遗传疾病治疗
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚医学院的一个研究小组利用CRISPR基因编辑技术，在一种动物模型中成功地阻止了一种致命的肺部疾病。这种动物模型中，一种有害的突变会导致幼体出生后几小时内死亡，相关研究成果于近日发表在《Science Translational Medicine》上，这项概念验证性研究表明，子宫内编辑可能是一种在出生前治疗肺部疾病
bioRxiv：成功利用CRISPR-Cas9对爬行动物进行基因编辑
2019年4月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国佐治亚大学的研究人员发现一种可在爬行动物身上使用CRISPR-Cas9基因编辑工具的方法。相关研究结果近期发表在bioRxiv预印版服务器上，论文标题为“CRISPR-Cas9 Gene Editing in Lizards Through Microinjection of Unfertilized Oocytes”。在这
Nature：开发出Cas9-MMEJ可编程基因编辑方法，有望治疗143种由DNA微重复引起的疾病
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Precise
CRISPR碱基编辑器能够诱导大量的脱靶RNA编辑
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率，这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究结果于2019年4月17日在线发表在Nature期刊上，
Mol Cell:新型DNA剪切技术比传统CRISPR-CAS9更优越
2019年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近年来，一种名为CRISPR-Cas9的工具改变了基因研究，就像一把小剪刀一样，允许科学家在精确的位置剪断和编辑DNA链。但有时候，完成这项工作需要的不仅仅是剪刀。现在，一个合作的国际团队推出了一种新的基于CRISPR的工具，它更像是一台粉碎机，能够清除人体细胞中的长链DNA。（图片来源：Zhang lab, University of Mich
Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq
2019年4月20日讯/生物谷BIOON/---自从CRISPR基因组编辑技术于2012年发明以来，它已经显示出治疗许多难治性疾病的巨大希望。然而，科学家们一直在努力在治疗相关的细胞类型中鉴定潜在的脱靶效应，这仍然是将治疗方法转移到临床应用的主要障碍。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校、加州大学旧金山分校、格拉德斯通研究所和瑞典阿斯利康公司的研究人员开发出一种可靠的方法来实现这一目