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一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

这项研究成果仍是令人兴奋,它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体(bNAbs)将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。

2022-06-22

Science:有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世!揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制

CRISPR-Cas9系统利用向导RNA(gRNA)识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时,Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA,然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。

2022-05-30

Cell:基于CRISPR技术的新型图谱将每个人类基因与其功能关联在一起

首次全面地构建出人类细胞中表达的基因的功能图谱。

2022-06-16

Mol Cell:CRISPR-Cas系统和限制性内切酶携手对抗噬菌体感染

这些发现可能不仅帮助我们了解金黄色葡萄球菌如何抵御噬菌体;它们也有可能使我们更好地抵御金黄色葡萄球菌---一种因能够对抗生素产生抗性而臭名昭著的细菌物种。

2022-04-27

可爱龙实验室解析“史上最小Cas9”

可爱龙实验室进一步在不影响 IscB 活性的情况下去除了 55 个氨基酸,使得最后的蛋白尺寸仅仅450个氨基酸,这是目前所知的最小 Cas9 同源体

2022-06-01

Cell:更为紧凑的靶向RNA的基因编辑工具Cas7-11S问世,有望基于此开发出新型RNA基因疗法

在一项新的研究中,他们与东京大学的合作者合作,发现Cas7-11可以缩小到一个更紧凑的版本,使其成为编辑活细胞内RNA的一种更可行的选择。

2022-06-08

科研人员建立蛋白工程化改造新方法和基于Cas12i的基因编辑新工具

MIDAS方法有望在多种CRISPR系统的基因编辑工具化改造中发挥作用。该研究改造的新型Cas12i基因编辑工具在动物模型制备、作物育种、医学核酸检测、基因治疗等领域颇具应用前景。

2022-06-01

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26

CRISPR基因编辑,恢复大脑出厂设置,改善饮酒对大脑造成的伤害

青少年酗酒是一个严重的公共健康问题,这项研究解释了当暴露在高浓度酒精中时,发育中的大脑会发生什么改变。

2022-05-12