Science子刊：利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝，有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中，研究人员发现，他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元（即受雷特综合征影响的神经元）中的MECP2正常拷贝，而且这可以有效恢复神经元功能。
李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
Genome Biology:利用CRISPR-dCas13系统追踪发育胚胎中的转录记忆和mRNP出核
该研究通过在斑马鱼胚胎中建立耗时短和优化的CRISPR-dCas13系统，首次在多细胞生物体内不依赖遗传操作，直接观察并追踪内源mRNA转录和mRNP出核。
郑州大学张开翔/高华团队开发新型CRISPR检测平台，点亮血浆外泌体中的癌症生物标志物miRNA
该研究开发了一种脂质体介导的膜融合CRISPR平台——MFS-CRISPR，该平台使用CRISPR-Cas13a来检测血浆外泌体中微量的癌症相关miRNAs
患者出现严重不良反应，下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。
Nature：一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年，CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索，它可以精准编辑患者特定基因，并与腺病毒载体（AAV）结合，快速有效地激活免疫系统，以对癌细胞发起攻击。然而，由于个体间存在差异，导致现有疗法
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
覃文新/金浩杰团队利用CRISPR全基因组筛选，找到肝癌新弱点
替加环素与MEK抑制剂或EGFR抑制剂联合方案减少了代偿性糖酵解水平的增加，可彻底阻断肝癌细胞中糖酵解与氧化磷酸化之间的能量平衡过程。最后，研究团队在多种动物肿瘤模型中验证了替加环素联合MEK抑制剂或