Cell 论文揭示肠道“活体药厂”：基因改造益生菌同时降氨、补营养、护大脑，肝性脑病治疗迎来新突破
研究展示了一种多功能、可编程的微生物疗法的开发，它能够在体内同时协调多种治疗作用。
2026-05-21
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Cell重磅：电磁场“遥控”体内基因表达，用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模及抑郁症治疗
该研究展示了一项突破性技术——电磁场诱导基因开关，它能让科学家像使用遥控器一样，远程、精准地控制活体动物体内的基因表达，并成功用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模、抑郁症治疗。
2026-04-18
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
Cell：新研究发现小分子通过模仿保护性基因变异有望治疗克罗恩病
研究者获得了有史以来第一个CARD9晶体结构，该结构展示了小分子如何结合到一个卷曲螺旋结构域上，证实他们靶向了CARD9的正确位置。
2026-01-21
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
Cancer Metastasis Rev：基因“祖源”竟是头颈癌生存密码？科学家有望揭开癌症治疗中的深层差异
这篇综述报告通过分析来自“癌症基因组图谱”数据库中523名患者的数据，深入探讨了基因祖源如何塑造HNSCC的临床与分子特征。
2026-02-18
Nature：脂滴堆积成导致AD，段聚宝等团队锁定PICALM风险等位基因，开辟治疗新路径
该研究通过不利的脂滴积累揭示了小胶质细胞在 PICALM 位点的特异性 LOAD 易感性，为开发临床干预措施提供了神经生物学基础。
2026-02-09
Adv Sci：向眼内投递“修复指令”，山东第一医科大学谢立信等团队开发“基因快递”系统，精准治疗角膜内皮功能障碍
本研究依托1型糖尿病（T1DM）模型，通过单核RNA测序与单细胞转座酶可及染色质测序技术，筛选确定FOXO1为角膜内皮功能障碍的潜在治疗靶点。
2026-05-12