Cell：华人团队开发新型计算框架——「蒲公英」，发现哮喘核心致病基因，带来治疗新靶点
该研究开发了一个名为 DANDELION（蒲公英）的新型计算框架，能够识别驱动疾病的基因，为发现疾病治疗靶点提供了新途径。
2026-08-16
Nature：双基因敲除让CAR-T细胞“破障杀敌”，实体瘤治疗或迎来新突破！
通过组合敲除P2RY8和GNAS，研究证明了“解除迁移抑制”与“抵抗功能抑制”可以协同增效，为多靶点基因编辑策略提供了直接证据。
2026-08-14
Nat Biotechnol：CRISPR基因编辑有了“质检员”，新平台SMArT让细胞治疗更安全！
来自意大利圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所等机构的科学家们通过研究开发了一套名为SMArT的平台，其全称为“基于人工反式激活因子的筛选”。
2026-06-03
Science论文破译心脏衰竭的“基因暗码”，超75万单细胞图谱揭示全新治疗靶点
这项研究为正常和衰竭人类心脏四个腔室主要心脏细胞类型的景观提供了路线图，这些发现为心脏衰竭发展的生物学通路建立了一个机制框架，并为开发心脏衰竭新疗法提供了多个靶点。
2026-07-27
Nature：肝癌的"叛徒基因"，其助纣为虐却也是免疫治疗的"投名状"！
来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了这把钥匙的真面目：ATF6α蛋白，这个原本应在细胞应激时启动"自我保护程序"的分子，一旦长期处于激活状态竟会化身肿瘤的"帮凶"。
2026-02-23
NEJM：吴一龙教授领衔，塞普替尼辅助靶向治疗RET基因融合非小细胞肺癌
这项名为 LIBRETTO-432 的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照 3 期临床试验，将肺癌辅助靶向治疗版图进一步扩展至 RET 基因融合阳性非小细胞肺癌。
2026-06-06
Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23
《Nature》破解罕见病治疗新思路：发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18，抑制它可治疗Barth综合征
该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用，并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子，同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。
2026-02-14
中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
2026-05-20