Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药
研究数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。
张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
Adv Sci：声动力遇上基因治疗，山东大学李杰等团队发现智能纳米颗粒通过p53通路实现HCC“1+1>2”协同杀伤
本研究证实集声动力-基因联合治疗与超声成像于一体的诊疗一体化平台具备可行性，为HCC的治疗提供极具潜力的新策略。
登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
济元基因iPSC来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司（以下简称"济元基因" ）今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临
济元基因 iPSC 来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，
Nat Med：基因编辑的干细胞移植有望治疗人类恶性血液癌症！
科学家们通过研究进行了一箱多中心临床试验展示了一种巧妙的解决思路，即用CRISPR基因编辑技术把供体干细胞上的某个靶点蛋白提前“剪掉”，从而给后续治疗留出一扇安全门。
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。