王国华团队开发出CRISPR-spCas9高精度高效率变体Variant No.1
该研究成功开发出了可以保持高效的在靶剪切效率的同时大幅度降低脱靶率的基因编辑工具spCas9的优秀变体Variant No.1。
2024-01-04
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
2023-11-17
高光坪/王丹团队将非经典氨基酸掺入AAV衣壳，增强AAV的肺靶向
密码子扩展技术最近的进展允许在蛋白质合成过程中加入各种非经典氨基酸（ncAA），这些非经典氨基酸具有天然氨基酸不具备的各种物理和化学特性，可以将合成蛋白质产品功能化，用于一系列的研究和治疗应用。
2023-10-11
最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
在灵长类动物肝细胞中，AAV介导的转基因表达发生在两个阶段：首先，来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达
2023-11-08
DNAJA4- psmd2 - myh9轴可能包含鼻咽癌治疗的潜在靶点
鼻咽癌(NPC)是一种发生在鼻咽部的恶性肿瘤，具有独特的地理分布特征，以华南和东南亚发病率最高。这种独特的地理分布归因于遗传和环境因素。
2023-12-14
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature子刊：王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化，开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG，其能够识别简单的NNG PAM序列，进一步扩大了基因编辑靶向范围。
2023-12-07
Nature：揭示SLC9C1的电压门控激活机制，揭开了精子运动的神秘面纱
在一项新的研究中，来自瑞典斯德哥尔摩大学的研究人员揭示了精子如何从被动的旁观者变成充满活力的游泳者的复杂奥秘。
2023-10-31