高光坪/王丹团队将非经典氨基酸掺入AAV衣壳，增强AAV的肺靶向
密码子扩展技术最近的进展允许在蛋白质合成过程中加入各种非经典氨基酸（ncAA），这些非经典氨基酸具有天然氨基酸不具备的各种物理和化学特性，可以将合成蛋白质产品功能化，用于一系列的研究和治疗应用。
2023-10-11
最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
在灵长类动物肝细胞中，AAV介导的转基因表达发生在两个阶段：首先，来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达
2023-11-08
DNAJA4- psmd2 - myh9轴可能包含鼻咽癌治疗的潜在靶点
鼻咽癌(NPC)是一种发生在鼻咽部的恶性肿瘤，具有独特的地理分布特征，以华南和东南亚发病率最高。这种独特的地理分布归因于遗传和环境因素。
2023-12-14
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature子刊：王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化，开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG，其能够识别简单的NNG PAM序列，进一步扩大了基因编辑靶向范围。
2023-12-07
暨大吴政、陈功团队揭示高滴度AAV的毒副作用
总之，本研究提示在利用AAV作为基因递送载体时，一定要注意病毒滴度对中枢神经系统产生毒副作用的影响，将病毒滴度降到安全范围以内，以免破坏脑血管结构，进而导致免疫细胞浸润。
2023-09-22
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
Nature：揭示SLC9C1的电压门控激活机制，揭开了精子运动的神秘面纱
在一项新的研究中，来自瑞典斯德哥尔摩大学的研究人员揭示了精子如何从被动的旁观者变成充满活力的游泳者的复杂奥秘。
2023-10-31