Neuron｜孙疏影团队揭示核斑功能紊乱导致C9ORF72-FTD/ALS的病理机制
这项研究利用iPSC来源的人神经细胞、动物模型和患者脑组织样品，首次发现在C9ORF72-FTD/ALS中，(GGGGCC)n RNA和poly-GR共同导致核斑功能紊乱的病理机制。
2024-08-27
JAMA子刊：科学家发现，9岁时炎症水平高与15年后特定精神和心脏代谢紊乱有关！
研究确定了儿童和青少年时期两种不同类型的低度全身性炎症轨迹，分别在儿童中期和青少年晚期达到CRP峰值。
2024-08-30
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
嘉宾日程介绍 | 贺玖明/彭广敦/刘鑫/王永成/刘杰邀您参加2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛，9月13日上海见！
贺玖明/彭广敦/刘鑫/王永成/刘杰邀您参加2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛，9月13日上海见！
2024-09-03
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
最新超20万人9年研究：每天≥3杯无糖+含咖啡因咖啡，与神经退行性疾病相关死亡风险降低33%相关
这项大规模、长期的研究为我们揭示了一个既简单又诱人的健康秘诀：想要享受咖啡带来的潜在健康益处，尤其是降低神经退行性疾病的风险，那就坚持喝无糖、含咖啡因的咖啡吧！
2024-09-01
来2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛现场听顶尖大咖亲身分享，9月13-14日上海相聚！
上海市免疫学研究所联合生物谷于2024年9月13日至14日在上海举办“2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛”。
2024-08-28