NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Blood：唾液中含有特殊的细胞外囊泡，能帮助血友病A患者止血
研究人员发现，唾液中含有特殊的细胞外囊泡，其能诱发血友病患者机体血液发生快速凝固，这一研究结果或有望帮助更好地理解疾病的发病机制。
2025-02-06
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
2024-06-28
线粒体才是治疗糖尿病的关键？Science论文揭开2型糖尿病的根本原因
研究团队表示，β 细胞丢失是患 2 型糖尿病的最直接途径，而这项新研究可能揭示了这背后的根本原因，从而为干预和治疗糖尿病等代谢疾病带来了全新的思路。
2025-02-19
中国1型神经纤维瘤病调研报告发布，神经纤维瘤病诊疗困境待突破
2025-05-12
JAMA Netw Open：早发绝经或是女性2型糖尿病的“隐形推手”！
来自韩国高丽大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了一个新的视角，即绝经年龄（尤其是早发绝经）可能是影响女性糖尿病风险的一个关键因素。
2025-03-14
2型糖尿病越来越普遍？可能是因为这些“隐形推手”！PLoS Med：多种食品添加剂混合物与机体患2型糖尿病的风险显著关联
这一发现指出，某些食品添加剂混合物可能对2型糖尿病的发生起到了推波助澜的作用，而这种风险与饮食的营养质量无关。
2025-04-09
Nature Medicine | 从“静态”到“动态”：miRNA如何实时预测1型糖尿病风险与疗效？
从预测胰岛移植后的胰岛素独立性，到精准预判患者对特定药物治疗的响应，这项研究正在为1型糖尿病的个性化诊疗开启一扇充满希望的大门。
2025-06-09