美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
拜耳向日本监管机构提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请
2017年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布已向日本监管机构提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII（PEG-rFVIII）产品BAY94-9027（damoctocog alfa pegol）治疗A型血友病的生物制品许可申请（BLA），该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化，因此具有延长的血液半衰期。此次监管文件的提交，是基于III期研究P
拜耳向美国FDA提交A型血友病新药BAY94-9027上市申请
2017年9月6日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII（PEG-rFVIII）产品BAY94-9027治疗A型血友病的生物制品许可申请（BLA），该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化，因此具有延长的血液半衰期。此次BLA的提交，是基于III期研究PROTECT VII
重磅！Genentech A型血友病新药获FDA优先审批
2017年8月25日讯 /生物谷BIOON/-近日，Genentech宣布旗下生物药Emicizumab获FDA授予优先审批资格。该款药物主要针对体内存在VIII因子抑制物的A型血友病成年、青少年及幼儿患者，是一款预防用药。FDA曾对该药物授予突破性疗法认定，而且预计于2018年2月23日发布最终审查意见。众所周知，标准VIII因子替代疗法，是A型血友病的治疗手段之一。然而约1/3的患者经治疗后体
事与愿违 罗氏血友病新药爆出血栓副作用风险
就在几个月前，罗氏公司信誓旦旦地要证明旗下重磅血友药物emicizumab（ACE910）具有出色的安全性和效果。然而，如今的临床试验似乎是“打脸”了这家瑞士医药巨头。有媒体爆出，在关于ACE910的临床研究中发现，使用该药物的患者出现了两例血栓栓塞患者以及两例血栓栓塞性微血管病患者事件，这一问题无疑为ACE910的前景打上了一个大大的问题。
BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床数据抢眼
基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。公司预计，如果这一药物获得批准，公司预计每年将获得超过10亿美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能够能为明年公司的四大支柱之一。
百特公布A型血友病新药BAX 855（长效版ADVATE）新的临床数据
BAX 855是百特龙头产品ADVATE的长效版，采用聚乙二醇化技术延长体内的半衰期，如果获批，将为A型血液病患者提供一种重要的新治疗选择。
百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准
百健艾迪A型血有病药物Eloctate获FDA批准，该药是首个长效重组A型血有病药物，通过将重组凝血因子VIII与免疫球蛋白IgG1的Fc结构域融合而成，具有延长的体内循环半衰期。