Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nature子刊:左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构,根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类,并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05
Nature Methods:探索RNA编辑的力量,从基础研究到临床应用
RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程,它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改,调节基因的表达与功能。
2025-02-07
Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率
实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE
该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。
2025-03-30