PAH
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Ultomiris
DLBCL
selinexor
SINE
ravulizumab
Karyopharm
C5抑制剂
TGF-β
sotatercept
百时美施贵宝
肺动脉高压
Alexion
Xpovio
弥漫性大B细胞淋巴瘤
avalglucosidase alfa
肿瘤性骨软化症
庞贝病
赛诺菲
阿葡糖苷酶α
酶替代疗法
协和麒麟
Ultragenyx
核输出抑制剂
德琪医药
Crysvita
FGF-23
TIO
Acceleron
雷帕霉素
Vertex
Trikafta
囊性纤维化
Dravet综合征
Zogenix
Fintepla
Kaftrio
F508del
TGCT
pexidartinib
第一三共
腱鞘巨细胞瘤
CF
癫痫
芬氟拉明
Abraxane
Aadi Bioscience
nab-sirolimus
rapamycin
西罗莫司
白蛋白结合型
高度敏感
肾移植
Idefirix
Hansa
IgG切割酶
imlifidase
免疫屏障
CSF1R
首个腱鞘巨细胞瘤药物！第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib遭欧盟CHMP否决！
在美国，pexidartinib正在接受FDA优先审查，该药有潜力成为第一个治疗存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的药物。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批，可治疗患者扩大至90%！
如果获批，欧洲将有多达1万例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
肾移植新药！新型IgG抗体切割酶Idefirix在欧盟即将批准，用于高度敏感肾移植患者！
Idefirix可迅速灭活供体特异性抗体，显著提高高度敏感患者获得肾移植的机会！
开发白蛋白紫杉醇的大牛又要搞事情：白蛋白结合型雷帕霉素(nab-sirolimus)在美国申请上市!
申请治疗恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)，在携带TSC2突变的患者中，总缓解率高达89%！
肺动脉高压(PAH)创新药！Acceleron/百时美施贵宝TGF-β配体陷阱sotatercept II期临床成功！
sotatercept旨在作为TGF-β超家族成员的一种选择性配体陷阱，以重新平衡PAH的关键驱动因子——BMPR-II信号传导。
全球首个长效C5抑制剂！Alexion公司每周一次Ultomiris皮下制剂III期临床获得成功！
Ultomiris皮下制剂在药代动力学(PK)方面非劣效于已批准的Ultomiris静脉制剂(IV)。
大B细胞淋巴瘤首个口服药物！首创核输出抑制剂Xpovio美国获批新适应症，德琪医药引入中国开发！
Xpovio是被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
罕见病新药！赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。