激酶抑制剂
胶质母细胞瘤
PI3K
risdiplam
SMA
SMN2
paxalisib
Kazia Therapeutics
索凡替尼
和黄医药
胰腺神经内分泌肿瘤
GDC-0084
剪接修饰剂
mTOR
罗氏
CymaBay
间质性肺病
PBC
PPARδ激动剂
原发性胆汁性胆管炎
seladelpar
尼达尼布
勃林格殷格翰
运动神经元存活基因
脊髓性肌萎缩症
ILD
nintedanib
Ofev
surufatinib
法布里病
umbralisib
TG Therapeutics
滤泡性淋巴瘤
边缘区淋巴瘤
NS Pharma
DMD
PI3Kδ
MZL
FGFR3
C型利钠肽
vosoritide
软骨发育不全症
FL
Viltepso
viltolarsen
ProCellEx
pegunigalsidase alfa
Protalix
凯西集团
植物细胞蛋白表达系统
高胆固醇血症
再生元
ANGPTL3
杜氏肌营养不良症
evinacumab
HoFH
LDL-C
BioMarin
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟进入审查！
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
国产激酶抑制剂！和黄医药索凡替尼治疗神经内分泌瘤：年底中国上市，2020-21年提交美欧申请!
索凡替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)！
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
原发性胆汁性胆管炎(PBC)同类最佳、突破性药物！PPARδ激动剂seladelpar III期临床成功!
seladelpar具有快速且显著的抗胆汁淤积、抗炎、减轻瘙痒功效。