李晓江:利用CRISPR-Cas9在猕猴内功能性敲除杜氏肌萎缩症基因
介绍了利用最新的CRISPR/Cas9技术建立能够模拟出人类疾病的猕猴模型将具有重大意义,应用CRISPR/Cas9基因打靶技术又建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型。分析因难产而死亡猴的肌肉组织发现,CRISPR/Cas9介导的嵌合打靶突变可使dystroPhin蛋白表达明显下降或消失,并表现出类似于DMD病人早期出现的肌肉细胞退化的病理特征。该研究还表明 CRISPR/Cas9亦能在雌性猴内有效地敲除dystroPhin的双链基因,所表现的肌肉组织病理变化不依赖于性染色体遗传特性,从而证明 CRISPR/Cas9可作为一个强大的基因打靶工具来建立灵长类动物的疾病模型。DMD猴模型亦可为今后进一步揭示DMD疾病的早期重要病理变化及为该 疾病的早期干预性治疗提供重要的动物模型。
刘 琦:通过挖掘NGS数据解读microhomology和人基于CRISPR-基因敲除的框内发生突变之间的关系
从生物信息学的角度,讲解了通过挖掘NGS数据,破解基于CRISPR介导的基因敲除中,微小同源和in-frame突变之间的关系。
XiquanLiang:CRISPR-Cas9高效率和高通量的细胞工程应用
介绍了CRISPR/Cas9的高效和高通量应用,为我们在具体使用CRISPR/Cas9技术上提供了建议
李劲松:当单倍体干细胞遇上CRISPR-Cas9
介绍了研究单倍体干细胞研究背景,以及目前面临的相关研究问题:单倍体细胞的“受精”能力随着细胞的传代逐渐丢失,特别是经过基因编辑后,这些细胞再注入卵子中很难获得健康半克隆小鼠。建立了新的概念-建立了可培养的“精子细胞”。卵子来源“人造精子”的建立。介绍了相关方面的应用,还介绍了结合CRISPR/Cas9技术利用单倍体进行研究的一系列优势。
李琦:用于产溶剂梭菌基因编辑与调控的CRISPR系统
介绍了产溶剂梭菌的研究背景及应用,提到了现有的基因编辑方法及对比。产溶剂梭菌已建立基因编辑方法比较。用于产溶剂梭菌基因编辑与调控的CRISPR系统。
黄志伟:CRISPR-CPf1识别CRISPR RNA (crRNA)以及CPf1剪切Pre-crRNA成熟的分子机制
从结构生物学的角度讲解了CRISPR-CPf1识别CRISPR RNA (crRNA)以及CPf1剪切Pre-crRNA成熟的分子机制。发现CPf1并不是之前人们推测的二聚体状态,而是一个呈三角形的单体,位于该结构中间是一个带有正电荷的凹槽
魏文胜:使用配对gRNA的长链非编码RNA进行CRISPR - Cas9介导基因组缺失筛选
介绍了通过基于CRISPR/Cas9技术,使用成对的gRNA进行基因缺失筛选长非编码RNA。
王晗:CRISPR-Cas9在鲤鱼中的运用及生物钟在多动症和抑郁症中的调节机制
介绍了CRISPR-Cas9在鲤鱼中的运用及生物钟在多动症和抑郁症中的调节机制。主要想在鲤鱼中对sP7基因进行突变,产生更少的肌间骨,打开鲤鱼在美国的市场,以及通过对斑马鱼Per1b和Per2突变体的研究,分别探索多动症和抑郁症的调节机制。
周兆才:针对个性化胃癌治疗的YAP
介绍了HiPPo-YAP通路在胃癌靶向治疗中的作用。YAP在许多肿瘤中高表达,与预后呈负相关。周兆才研究员发现VGLL4通过与YAP竞争转录因子TEAD的结合位点而发挥负调控YAP的作用,并设计了VGLL4模拟多肽,在胃癌治疗中效果显着。