CRISPR 基因编辑在肿瘤研究中的应用进展
CRISPR/Cas9基因编辑系统是基于古细菌抵御外源核酸入侵的免疫机制为基础开发出来的一种新型的基因编辑技术。同时，作为一种能够对哺乳动物细胞基因组进行精准修饰的技术，被广泛应用在功能性基因的筛选。相对于传统的基因编辑系统，该系统具有更加高效、操作简单、细胞毒性小等特点。
肿瘤的发生和发展是一个多基因共同参与、涉及多条信号通路、缓慢而持续的过程。在后基因组时代，得益于高通量测序技术和生物信息学技术的高速发展，研究者们从不同的肿瘤细胞中获得了大量的基因组信息。这些基因在肿瘤发生发展过程中，不同的基因在同一发展阶段，甚至同一个基因在不同的阶段都发挥着不同的生物学作用。如何探索这些基因与肿瘤的关系成为了研究者们面临的最重要的挑战。
随着CRISPR/Cas9 基因编辑技术的迅速发展，CRISPR/Cas9基因编辑技术已经在肿瘤研究的诸多方面中得到应用，包括肿瘤相关基因的功能研究、构建动物肿瘤模型、筛选肿瘤细胞表型及耐药相关基因以及肿瘤的基因治疗等诸多方面。其中，CRISPR文库筛选在药物筛选、病毒感染以及肿瘤功能性基因筛选的实验中发挥重要作用。相比cdna文库与RNAi文库，CRISPR文库筛选具有多功能性、低噪声、高敲除效率、以及脱靶率低等优点，如今已成为科学家们的热门选题。
MedSci梅斯&生物谷携手珠海舒桐医疗科技有限公司在2023年4月19日14：00-15：00，邀请从事通过基因编辑技术进行肿瘤研究领域的专家，分享CRISPR/Cas9基因编辑技术在肿瘤研究的诸多方面中的应用及挑战，促进学术交流，推动基因编辑在肿瘤研究中的应用进展。
GMP管理规范：细胞药物开发培养篇
为助力促进干细胞培养及其相关产品的规范化和标准化，2月23日，空中讲坛《GMP管理规范：细胞药物开发培养篇》邀请到行业资深专家同济大学附属东方医院干细胞基地GMP实验室主任贾文文和友康生物科技（北京）股份有限公司技术总监余知翀分别带来报告《临床级间充质干细胞的制备质检与规模化培养》《友康GMP级MSC无血清培养基在细胞药物申报中的优势解析》，相信将予以同行全新启迪。
药企“生命线”
-- 制药GMP 管理规范及管控
药品质量全生命周期的系统性控制体现在“质量是检验出来的”、“质量是生产出来的”、“质量是设计出来的”等各个维度，质量保证体系的核心原则在不断的进化着。随着现代化经济建设水平的不断提高，制药企业发展速度日益加快，制药企业生产车间的规范化管理也不断需要更标准化的管理规范和管控。
GMP《药品生产质量管理规范》用于规范药品生产质量管理，是质量管理体系的一部分，是药品生产管理和质量控制的基本要求，各药品GMP实施指南均有相关的细则做明确要求， 如“2010版口服固体制剂GMP实施指南”第82、121、122、201 – 204，227页，要求配金检和检验缺说明书的设备（检重秤）。
12月27日，生物谷携手赛默飞世尔科技(中国)有限公司召开空中讲坛——《药企“生命线”-- 制药GMP 管理规范及管控》，邀请致力于制药工艺流程管理规范及相关技术等研究领域的专家，分享当前的管理经验与规范，相信将为制药行业同仁带来启迪。
iPSC细胞治疗的产业发展现状与应用前景分析
iPSC正在各种细胞疗法应用中进行探索，目的是逆转机体损伤或疾病进而达到治疗疾病的效果。通过从感兴趣的疾病患者中生成 iPSC，并将其分化为疾病特异性细胞，通过这种方法，iPSC 可以“在培养皿中”有效地建立疾病模型。此外，iPSC具有提供生物学同类的细胞类型的潜力，这些细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定、筛选，靶标验证，和作为新药发现的工具。取自患者自体的体细胞经诱导后成为iPSC，可分化成特定类型的体细胞也避免了免疫排异、伦理学等问题。
iPSC引领的通用型细胞治疗技术，在整个生物药领域中已逐渐崭露头角。它既解决了传统自体细胞治疗取材、质控、规模化以及成本等问题，同时又解决了异体细胞治疗的移植排斥问题。iPSC来源的细胞治疗无疑有着极其广阔的应用价值。面对巨大的市场和需求，新一代的治疗技术总是基于与挑战并存。在整个iPSC来源的细胞治疗工艺开发过程中还是有着很多充满困难和挑战的关键环节。其难点之一，就是基因编辑后单克隆的筛选问题，如何快速、精准、轻柔地得到分选到用户想要的目的细胞，这是让相关研究人员极为头疼的问题。
为此，Namocell联合生物谷&梅斯医学开展本场名为“iPSC细胞治疗的产业发展现状与应用前景分析”的网络研讨会。我们邀请了国内外iPSC来源细胞治疗领域的专家学者，从iPSC细胞治疗市场现状和前景到工艺开发中的一些挑战及解决方案，分享各自的经历和想法。同时，我们可以了解一下单细胞分离仪如何在快速筛选iPSC单克隆方面有哪些应用价值。
本次研讨会将是您与中国领先的同行交流讨论机会，发现前沿策略和解决方案来提高您的研究水平，加速iPSC来源细胞治疗方案开发进程。期待大家都能在本次会议中有所收获！
基于Oxford NanoPore平台的单细胞全长转录组
——应用和实践
基于Oxford NanoPore平台的单细胞全长转录组测序突破了读长限制，让研究人员能够通过便捷、高效的流程从单张芯片获得上亿条完整转录本序列，从而在转录本层面分析细胞间差异。搭配ONT开发的分析流程，仅使用ONT数据就可以实现单细胞基因表达、转录本表达等多种下游分析。
聚焦产学研 共话iPSC在细胞治疗中的应用与产业化发展
iPSC正在各种细胞疗法应用中进行探索，目的是逆转机体损伤或疾病进而达到治疗疾病的效果。取自患者自体的体细胞经诱导后成为iPSC，可分化成特定类型的体细胞从而逆转机体损失或疾病，同时避免了免疫排异、伦理学等问题。通过从感兴趣的疾病患者中生成 iPSC，并将其分化为疾病特异性细胞，通过这种方法，iPSC 可以“在培养皿中”有效地建立疾病模型。此外，iPSC具有提供生物学同类的细胞类型的潜力，这些细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定、筛选，靶标验证，和作为新药发现的工具。
当前细胞治疗产业化相对成功的产品是以CAR-T为代表的免疫细胞治疗。但是这些血液来源的免疫细胞主要适用疾病还是集中在肿瘤。在其它不同的组织、器官或者更多的疾病治疗领域，iPSC衍生细胞疗法则有着巨大潜力。尤其是多能干细胞定向分化技术和基因编辑技术等的逐步成熟，极大地加速了iPSC衍生细胞疗法的发展。iPSC重编程和定向分化技术使得低成本、批量生产、工程化改造人体功能细胞成为可能。作为再生医学的“种子细胞”，iPSC因其独特的无限增殖能力和发育全能性正成为多种疾病的细胞治疗临床试验热点，这个领域开始进入高速发展的时期。
基于此，本期由MedSci梅斯&生物谷携手赛默飞世尔科技于2022年10月12日联合推出“iPSC在细胞治疗中的应用与产业化发展”空中讲坛，将邀请相关行业专家为大家解读iPSC细胞治疗的研究进展，期待与大家相聚云端！
“纳米见微，孔明知著”
Oxford NanoPore癌症研究用户分享会
测序技术在过去二十年中的快速发展为人类基因组带来了前所未有的洞见。研究人员现在可以使用高通量测序对人类基因组样本进行常规分析以发现一系列与疾病相关的致病变异。
然而癌症是一种具有挑战性的多因素疾病，并且大部分癌症无法通过使用传统短读长测序技术检测到的简单点突变来解释。 因此，现在的癌症研究越来越重视分析结构变异 (SV)、DNA 甲基化和转录本的作用--它们与多种癌症有关。 此外，要真正了解其底层生物学机制，将变异定相到父本或母本的染色体上是至关重要的。 这样的广泛的分析超出了传统测序技术的限制， 需要使用多种且通常不精确的技术。纳米孔测序的独特特性使研究人员能够在前所未有的分辨率，解锁先前隐藏的变异并加速支持人类健康的研究。
9月14日，我们邀请到Oxford NanoPore Technologies领域应用技术专家蒲子婧博士，北京大学人民医院主任医师王殊，云南省肿瘤医院主任医师周永春，哈尔滨工业大学助理教授姜涛，举办“纳米见微，孔明知著”， Oxford NanoPore癌症研究用户线上分享会，届时，大家可以通过在线问答的方式与这些嘉宾们进行互动。
iPSC和类器官技术前沿应用
目前，基于iPSCs类器官技术已成功培养出大量具有部分关键生理结构和功能的类组织器官，如肾脏、肝脏、肺、肠、大脑、前列腺、胰腺和视网膜等。类器官（Organoids）则指利用成体干细胞或多能干细胞进行体外三维（3D）培养而形成的具有一定空间结构的组织类似物，在各大研究领域具有强大的潜力，包括再生医学、精准医疗以及药物毒性和药效试验、细胞疗法、器官移植等方面。
为综合探讨诱导多能干细胞(iPSCs)的构建、鉴定、应用等内容，生物谷联合赛默飞开展干细胞系列空中讲坛，第一期“iPSC和类器官技术前沿应用”将于2022年8月24日准时上线，邀请行业领域专家共析时下iPSC和类器官技术前沿应用和成果。
应用iPSCs技术构建疾病模型的临床研究进展
干细胞在许多研究领域都表现出很大的应用前景，特别是在疾病模型领域。通过重编程具有疾病形态的供体体细胞，人们可以获得潜在无限来源的诱导性多能干细胞（iPSC），帮助研究者能够在无需其他动物模型的条件下研究相关的人细胞，相关的细胞模型也能够帮助科研人员加速疾病机制的发现进程。
目前，已有多种具有明确遗传背景的疾病建立了相应的iPSC疾病模型，iPSC疾病模型为人们在体外研究疾病提供一个有效的平台，利用iPSC技术可直接从患者身上获得所需的研究材料，并且iPSC不受伦理的限制，细胞来源丰富，所获得的疾病iPSC及其分化的细胞可被广泛用于疾病的研究。iPSC疾病模型的研究已涉及神经系统、血液系统、心血管系统疾病及糖尿病、肝病和多种遗传性疾病等，研究内容包括：iPSC的诱导、分化、疾病表型、发病机制探索及药物试验等。以iPSC技术为基础的新型疾病模型正逐渐得到越来越多的科研工作者们的青睐，临床上也越来越多地用于相关疾病治疗。
基于诱导多能干细胞(iPSC)技术用于构建体外疾病模型的基本步骤是先诱导体细胞重编程为亚全能干细胞,再将这些细胞分化为相关疾病的受累细胞亚型,模拟疾病特征并重建病理过程,为研发治疗方法提供资料。从最初发现 iPSC 到目前科研领域的突破，干细胞研究产品一直是诱导性多能干细胞研究中不可分割的一环，从重编程体细胞到 iPSC 增殖、验证与分化,干细胞工作流程的每个步骤都离不开相应的技术产品和优化工具。
在此背景下，MedSci梅斯&生物谷携手赛默飞世尔科技有限公司联合推出本次空中讲坛，邀请相关的行业专家聚焦诱导多能干细胞（iPSC）技术构建疾病模型的临床应用研究展开讨论。
从AlPha到Omicron，从疫苗到中和抗体的影响——新冠试剂研发与全球应用范例分享
近期一个新冠突变株B.1.1.529刷屏了全世界，一个陌生的词汇“奥密克戎”出现在了大众视野。“新冠最强突变”、“30多种突变”、“传播性狂增500%”、“疫苗中和活性下降 40 倍”等等。从博茨瓦纳和南非的科学家向世界发出警报，到现在还不足1个月的时间。Omicron已在全球76个国家和地区出现。Omicron在新冠SPike蛋白上的突变多达30多个，而已上市的新冠疫苗和抗体药物多针对SPike蛋白开发，这就意味着多种已使用的疫苗及抗体药物可能面临失效的风险。且目前B.1.1.529又出现了多个亚谱系。目前，全世界的科研人员都在竞相了解Omicron将会对新冠流行及防治造成怎样的影响。从通过模拟和结构分析，到全球首家Omicron 血清学研究数据公布。研究数据不断涌现。
本期讲座将为大家介绍Omicron突变株的相关特点，汇总已经报道的Omicron研究数据。一同探讨面对新冠突变株的不断出现，对现有疫苗、诊断及治疗等带来哪些影响；同时用实际案例说明，分享我们在新冠病毒产品线开发过程中的开发策略、常见问题及解决方案。如何能够在病毒不断变异的情况下，为科学工作者提供高效、便捷、快速的试剂支持。