siRNA
RNAi
Alnylam
PCSK9
LDL-C
低密度脂蛋白胆固醇
Oxlumo
lumasiran
诺华
RNA干扰
olpasiran
高血压
血管紧张素原
pH
ALN-AGT
Lp(a)
载脂蛋白(a)
医药
Amvuttra
降脂
hATTR-PN
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病
vutrisiran
RNAi疗法
ATTR-PN
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
eplontersen
反义药物
tofersen
SOD1基因突变
反义寡核苷酸
肌萎缩侧索硬化症
inclisiran
原发性高草酸尿症
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
一年皮下注射2次！siRNA降胆固醇药物Leqvio：治疗4年，显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
siRNA降脂疗法！安进olpasiran 2期临床：12周皮下注射一次，Lp(a)显著降低90%以上!
olpasiran是一种小干扰RNA（siRNA），旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成，这是Lp(a)的关键成分，与心血管事件的风险增加相关。
高血压治疗革命！RNAi疗法ALN-AGT：单次给药持久降低血压，支持每季/每半年一次给药方案!
ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成，有潜力改变高血压的治疗模式！
两会“医药”之声｜第二届（2021）重庆市医药界人大代表政协委员座谈会成功举办！
人类健康是社会文明进步的基础，而医药行业则为维护人民健康提供有力保障，如何在“全民健康”的目标下，联动医保、医疗、医药，缔造医药产业新生态，成为我国向“健康中国”目标迈进的时代命题。
一年皮下注射2次！诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio(inclisiran)获全球首个批准！
Leqvio是全球第一个降胆固醇siRNA药物，一年给药2次，可显著持久降低LDL-C。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。