FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
bone:糖尿病与骨骼健康
2015年8月26日讯/生物谷BIOON/--目前糖尿病了影响近3000万美国人，糖尿病可能会导致严重的并发症，包括心脏病、失明、肾衰竭和下肢截肢。一个鲜为人知但同样严重的并发症是糖尿病对骨骼健康的影响。“临床试验揭示了
欧盟医治老年退化性骨骼疾病取得进展
骨关节炎（OA, Osteoarthritis）和骨质疏松（OP, Osteoporosis）是老年退化性骨骼疾病的典型代表，伴随着老龄化社会的来临，OA和OP在老年群体中已相当普遍。OA和OP通常由机械运动和生理过程改变的软骨平衡引起，软骨失衡将逐步导致关节软骨和软骨下骨骼的退化或硬质化，甚至造成骨结构的变形和骨质脆弱。
Galderma启动创新肌松药的临床开发
瑞士洛桑--(美国商业资讯)--Galderma今日宣布，公司已启动一种创新肌松药的临床开发，该药物基于肉毒毒素先进配方，首批患者已在初步临床研究中采用该药物进行治疗。 Galderma总裁兼首席执行官Humberto C. Antunes评论道：“肌松药是一种重要医疗解决方案，美容医生可利用该类药物为其患者创造均衡且最佳结果。
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
Tiss Engin Part A：科学家开发出骨骼再生新技术
日本研究人员1日在美国《组织工程学》Tissue Engineering Part A杂志上报告说，他们在动物实验中仅利用干细胞的培养液就实现了动物受损骨骼的再生。而以往实现骨骼再生，需要利用来自骨髓的干细胞。 日本名古屋大学教授上田实率领的研究小组发现，在干细胞的培养液中，有一些细胞因子可以调整细胞的增殖和死亡。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
JBC：骨骼发育过程T3与Wnt信号通路相互作用
甲状腺激素(T3)作用于软骨细胞和成骨细胞来控制骨骼发育和维护，但是调节这些功能的信号通路还不明确。近日，英国伦敦帝国理工学院Graham R. Williams等人研究发现突变的甲状腺激素受体(TRβPV)在体内可以激活骨骼中Wnt信号，并阐明了在骨骼发育过程T3及Wnt信号通路相互作用。
JCSM：自噬作用的缺失或可引发老年个体患少肌症
近日，一项发表于国际杂志Journal of Cachexia， Sarcopenia， and Muscle上的研究论文中，来自丰桥技术科学大学的科学家通过研究发现自噬作用的缺失或可促进老年个体肌肉的缺失。少肌症是一种老化相关的骨骼肌肌肉量及强度缺失的疾病，抑制该病对于维持老年人群高质量的生活非常重要，然而研究人员目前仍然并不清楚少肌症发生的分子机制。