FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
bone:糖尿病与骨骼健康
2015年8月26日讯/生物谷BIOON/--目前糖尿病了影响近3000万美国人，糖尿病可能会导致严重的并发症，包括心脏病、失明、肾衰竭和下肢截肢。一个鲜为人知但同样严重的并发症是糖尿病对骨骼健康的影响。“临床试验揭示了
Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗
细胞松弛素D可以促进干细胞向骨骼细胞分化
医学研究者们发现一种新的手段可以将干细胞移植入骨骼细胞中进而促进骨骼的再生，他们为此感到十分惊讶，因为原本他们希望这部分干细胞往脂肪细胞的方向分化。
PLoS Genet：基因敲除研究揭示大量基因影响骨骼
上海 2012年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚和英国研究人员发现许多基因可能影响骨骼强度，而且这些基因可能在我们的身体内21000个基因当中大约占2000个。在一项新研究中，英国维尔康姆基金会桑格研究所(Wellcome Trust Sanger Institute)参与一项全球行动：敲除小鼠基因组中每个基因，而且是每只小鼠只能敲除一个基因。
Stem Cells：骨骼用药保护干细胞免受老化影响
2015年12月21日讯/生物谷BIOON/一个突破性的研究发现，干细胞可以通过一种目前用于治疗骨质疏松症患者药物来防止老化的影响。来自谢菲尔德大学的科学家发现了一种药物唑来膦酸通过减少DNA损伤能够延长间充质干细胞的
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Tiss Engin Part A：科学家开发出骨骼再生新技术
日本研究人员1日在美国《组织工程学》Tissue Engineering Part A杂志上报告说，他们在动物实验中仅利用干细胞的培养液就实现了动物受损骨骼的再生。而以往实现骨骼再生，需要利用来自骨髓的干细胞。 日本名古屋大学教授上田实率领的研究小组发现，在干细胞的培养液中，有一些细胞因子可以调整细胞的增殖和死亡。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
