Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
Stem Cells：骨骼用药保护干细胞免受老化影响
2015年12月21日讯/生物谷BIOON/一个突破性的研究发现，干细胞可以通过一种目前用于治疗骨质疏松症患者药物来防止老化的影响。来自谢菲尔德大学的科学家发现了一种药物唑来膦酸通过减少DNA损伤能够延长间充质干细胞的
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
干细胞研究让骨骼更强健
近日，来自国立高威大学(National University of Galway)的研究者通过研究表示，将来自人类骨髓的干细胞加入到糖尿病患者骨折的组织中或可增强患者的骨质修复以及患者机体新生骨质的生长，相关研究或为开发治疗糖尿病患者断骨的新型疗法提供帮助。
早期美洲人祖先的一个骨骼线索
一具近乎完整的人类骨骼与剑齿虎、美洲狮和山猫等一起埋葬在墨西哥的一个有水的洞穴中；它将能帮助科学家们回答“谁是第一批美洲人？”这个问题。破译居住于美洲的第一批人的祖先一直是一个挑战。根据遗传学，现代美洲原住民被认为是西伯利亚人的后裔，他们在2万6000年至1万8000年前进入到白令陆桥的东部。这些人——即最早的美洲人——接着向南部扩散。
Nucl Acids Res：揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日，刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中，来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类，这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
Plant Cell：唐威华等揭示雌蕊柱头分泌小肽STIG1通过结合磷脂酰肌醇促进花粉管生长
6月18日，中国科学院上海生命科学研究院植物生理生态研究所唐威华研究组在Plant Cell 杂志上在线发表题为Tomato Pistil Factor STIG1 Promotes in Vivo Pollen Tube Growth by Binding to Phosphatidylinositol 3-Ph
德国科学家研发新型钠米骨骼修复材料
德国杜伊斯堡大学的科研人员研制出一种新型人体骨骼修复材料，可加速人体骨骼修复的速度和改善修复过程。 研究人员采用在磷酸钙纳米晶体表面包裹核酸物质的方法，形成具有特殊功能的纳米颗粒，并制成一种膏状骨骼修复材料。
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一