PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
JCI：揭示肺部移植期间原发性移植物功能不良发生机制
在一项新的研究中，来自美国西北大学和华盛顿大学等研究机构的研究人员发现了自身抗体---错误地攻击人体自身的免疫蛋白---从血管中渗出并导致一些肺移植受者出现原发性移植物功能不良的途径。
2022-11-20
科学家为临床预后不良的HER2/GSDMB+肿瘤提供了一种新的、可行的治疗方法
Gasdermin B(GSDMB)是人类基因组中与GSDMA、C、D、GSDME/DFNA5和DFNB59/PJVK一起存在的六个Gasdermin(GSDM)基因之一。
2022-10-28
大型国际队列证实，ctDNA可有效预测非小预后并指导靶向治疗
近年来，受益于靶向治疗，非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗和预后有了极大改善，这也主要依托组织测序的广泛应用，但在真实世界中，由于各种原因无法进行组织测序的患者很多[1-3]，
2022-11-16
BJC：科学家首次发现，血液微生物DNA可用于食管癌的早筛和预后！
该研究首次表明，基于循环mbDNA的宏基因组在食管腺癌早筛和预后诊断中具有强大的生命力。此外，该研究鉴定的与食管腺癌诊断和预后相关的重要微生物，未来或可成为潜在的治疗靶点。
2022-11-11
AADAC可以作为原位结直肠肝转移的预后指标和潜在的治疗靶点
结直肠癌(CRC)是第三大常见恶性肿瘤，已成为全球第二大癌症相关死亡原因。肝脏是结直肠癌转移最受青睐的器官，也是最常见的转移至肝脏的原发癌。
2022-10-27
杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
2022-10-19
与癌症相关的真菌或有望帮助预测癌症患者的治疗预后和结局！
来自杜克大学等机构的科学家们通过研究发现，肿瘤中某些真菌群落的存在或能帮助预测，甚至或能帮助驱动癌症患者较差的治疗预后。
2022-10-18