蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
为AI制药带来新工具：浙大侯廷军团队开发基于大语言模型的多属性分子优化工具
该研究开发的Prompt-MolOpt提供了一种灵活的多属性、多点分子优化方法，在化学研究和药物及材料发现方面具有潜在实用价值。
2024-11-02
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导亨廷顿疾病的发病机制
这些结果说明在亨廷顿疾病（HD）细胞中，通过调节翻译启动与延伸的平衡，可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应，这为HD治疗提供了可能的干预途径。
2024-06-19
Science Advance：TRIM37是一种灵长类动物特有的亨廷顿蛋白E3连接酶，与亨廷顿病的纹状体变性有关
本研究工作确立了非人类灵长类动物是HD研究的宝贵动物资源。虽然啮齿动物模型极大地扩展了对HD发病机制的理解，但固有的物种差异使它们无法解决与选择性神经退行性变相关的特定问题。
2024-05-28
Nature：科学家阐明人类亨廷顿氏症发生的生物性诱因 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自加州大学河滨分校等机构的科学家们通过研究首次发现他们能减缓果蝇和蠕虫疾病的进展，这或许就为开发治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法打开了一扇大门。
2023-11-20
Advanced Science：李晓江团队开发治疗亨廷顿舞蹈症的新方法
该研究成功构建了一种Mini-intrabody策略，可以把突变亨廷顿蛋白带入溶酶体进行降解而减少毒性，从而亨廷顿舞蹈症（HD）的治疗提供一种新的方案。
2023-09-20