Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
2025-05-26
Nat Methods：科学家开发出能深入理解与癌症和自闭症发病相关基因PTEN功能的新型工具
本文研究中，研究人员所开发的新技术或能以前所未有的空间和时间分辨率来对体内的磷酸酶和张力蛋白同源物（PTEN）活性进行动态成像。
2025-03-08
乔治·丘奇团队利用多重基因编辑，创造出猛犸象一样的长毛鼠，计划2028年复活猛犸象
猛犸象，是陆地上生存过的最大的哺乳动物，其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨，是其现存近亲亚洲象的 3 倍。
2025-03-06
Cell：为何肿瘤抑制基因的“二次打击”模式决定癌症的进程与疗效？
研究通过综合分析基因突变、杂合性丢失、纯合缺失以及基因融合等多种遗传改变，揭示了不同癌症类型中TSGs失活的独特模式。
2024-12-27
博腾生物品牌峰会第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛圆满举行
2025年5月16-17日，2025年第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2025）在深圳圆满落幕！本次论坛由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioVall
2025-05-21
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature：两个基因对的突变或有望为5%的成人癌症提供有希望的潜在药物靶点
本文研究结果表明，PELO或许能作为一种有希望的治疗性靶点，其适用于有害TTC37突变或设计FOCAD的双等位基因9p21.3缺失的MSI-H癌症患者群体的治疗。
2025-02-15