攻克新生儿的头号遗传病杀手，中国科学家厥功至伟
从SMA相关基因的发现到模式动物的构建，从SMN2基因剪接机制的研究到针对外显子7剪接药物的设计和筛选，从ASO技术的建立到MOE等关键化学修饰技术的发明
2022-09-23
eLife：科学家发现一种特殊基因或能降低新生儿脑损伤风险
来自奥斯陆大学等机构的科学家们通过研究或有望开发出治疗这些婴儿的新型疗法，文章中，研究人员描述了他们如何在小鼠机体中对名为HCAR1的受体进行实验，该受体是一种能诱发细胞内反应的特殊蛋白。
2022-08-23
JAMA：儿童期超重易发？解码女性经前障碍
经前障碍（Premenstrual Disorders，PMDs）表现为身体和情绪变化，影响了全球数百万育龄妇女。经前障碍包括经前综合征（Premenstrual Syndrome，PMS）和经前焦虑症（Premenstrual Dysphoric Disorder，PMDD），以心理症状为主，并伴有社会功能受损。这些慢性和周期性疾病
2022-03-23
哮喘超重磅新药！安进/阿斯利康首创TSLP靶向单抗Tezspire在美国上市：适用于广泛患者群体!
Tezspire（tezepelumab）适用于广泛重度哮喘群体，将在哮喘领域掀起一场腥风血雨。
2022-01-15
Delta和Omicron的混血儿"Deltacron"身世成谜
Kostrikis表示Deltacron结合了Delta和Omicron的基因，可能来自同时感染Delta和Omicron的患者。该项研究的25个突变样本采集自塞浦路斯，其中11个样本采集自住院新冠患者，14个样本采集自普通感染人群。相较而言，住院患者样本的突变频率更高，这可能意味着 Deltacron 与住院治疗之间存在相关性，因此
2022-01-14
哮喘超重磅新药！美国FDA批准首创TSLP靶向单抗Tezspire：适用于广泛患者群体，无表型/生物标志物限制!
Tezspire（tezepelumab）适用于广泛重度哮喘群体，将在哮喘领域掀起一场腥风血雨
2021-12-18