Science子刊：利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变，可恢复97%的dystrophin蛋白产生
2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最
PNAS：Nox4的基因缺失或可促进肿瘤的发展
2021年4月26日 讯 /生物谷BIOON/ —活性氧（ROS）通常被认为是危险的，因为它们会引发氧化应激，这与许多慢性疾病的发展有关，例如癌症和心血管疾病等。然而，ROS除了会引起细胞损伤并促进癌症的发展之外，机体所有细胞还利用ROS进行信号传递和促进细胞稳态。ROS通过NADPH氧化酶-4(NOX4)产生少量H 2 O 2，并维持信号传递功能，进而抑制炎症反应。
Science发文揭示：可能受年龄和组织中B细胞记忆的差异影响
疫苗之所以起作用，是因为我们人体内存在一种免疫细胞——记忆B细胞。当原始的记忆B细胞首次被某个抗原激活，便会大量增值，其中多数分化为浆细胞（效应B细胞）并产生抗体来清除感染，其余的则分化为记忆细胞。记忆细胞通常能存活数年，甚至是终生。那么，在新冠疫情蔓延的当下，新冠疫苗究竟能管多久？打了疫苗怎么还会得病？近日，美国斯坦福大学Scott D. Boyd研究组在
PNAS: IRF-4调控CD8+记忆T细胞的效应功能
众所周知，转录因子IRF4是CD8 + T细胞激活，增殖和分化为效应细胞所必需的，因此其对于CD8 + T细胞反应至关重要。然而， IRF4在记忆CD8 + T细胞中的功能尚待探索。为了研究IRF4在维持分化状态和CD8 +记忆T细胞存活中的作用，来自德国汉堡大学的Friederike Raczkowski团队使用了他莫昔芬诱导性Irf4基因敲除的小鼠模型，
Nat Med：多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR T细胞治疗后出现BCMA基因缺失
B细胞成熟抗原（BCMA）是多种免疫疗法的靶点，也是多发性骨髓瘤（MM）的生物标志物。 在最近发表的一项研究中，来自德国维尔茨堡大学的Leo Rasche团队报道了参与KarMMa临床试验（NCT03361748），并在抗BCMA CAR T细胞疗法治疗后出现恶化的MM患者中不可逆BCMA丢失的情况，相关结果发表在《Nature Medicine》杂志上。
Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
Nat Neurosci：关键大脑回路促进短期记忆
人类具有在短时间内将重要信息存储在他们的脑海中的天生能力，这种能力被称为短期记忆。在过去的几十年中，许多神经科学家试图了解神经回路如何存储短期记忆，因为这可能会导致为记忆力衰竭的人提供帮助的方法，并帮助制定记忆增强干预措施。
J Neurosci：互补抑制能够缓解脑损伤导致的记忆丧失
颅脑外伤（TBI）是致残的主要原因，也是早发性痴呆的危险因素。特征是身体受到损伤，紧接着是补体驱动的神经炎症。补体是先天免疫系统的一部分，在大脑和整个身体中均起作用，可增强人体抵抗病原体，促进炎症和清除受损细胞的能力。补体在大脑中扮演着重要的角色，无论它是否受到感染或受伤，都影响着大脑的发育和突触的形成。
揭示控制记忆T细胞产生的代谢机制
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员揭示了一种以前未知的生物机制，免疫系统通过该机制产生记忆T细胞来杀死细菌、病毒和肿瘤细胞。这一发现对适应性免疫系统如何应对感染产生这类记忆T细胞具有多重意义。这一实验揭示了抑制长寿记忆T细胞产生的机制，这些长寿记忆T细胞随着时间的推移不断更新来保护身体。用药