Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
Nat Neurosci：揭示NG2神经胶质细胞可抵御朊病毒诱导的神经毒性和神经变性
这些研究结果突出了NG2胶质细胞对朊病毒诱导的神经变性的保护作用，因为这项新的研究发现这些细胞能够抑制前列腺素E2的毒性作用。
2024-06-27
Journal of Advanced Research:抑制ERK可能是治疗老年性黄斑变性的一种潜在治疗策略
本研究通过组织切片和光谱域光学相干断层扫描，分析ERK抑制剂对NaIO3诱导的信号通路的调节作用，并评价其在视网膜厚度和形态中的作用。
2024-06-23
APT：血液中高水平的生物标志物GDF15或与脂肪变性肝病患者肝癌风险增加直接相关
本文研究结果表明，血清中的GDF15或许能作为人类肝癌的生物标志物，其具有较高的预测能力，且能用于识别需要进行定期监测的代谢功能障碍相关脂肪变性肝病（MASLD）患者。
2024-06-17
Nature子刊：抑制线粒体DNA转录，可逆转肥胖和肝脏脂肪变性
该研究团队在高脂饮食小鼠中观察到肝脏大泡性脂肪变性，而IMT治疗显著减少了肝脏脂肪变性，导致肝脏中脂质含量减少和肝脏重量减轻。
2024-05-06
Hepatology：线粒体抗病毒信号蛋白通过ERK/TNFα/NFκβ途径促进代谢功能障碍相关的脂肪变性肝病的进展
该研究表明线粒体抗病毒信号蛋白是一个与脂肪变性发展有关的分子。
2024-06-08
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
科研人员研发深度学习系统：可精准预测糖尿病视网膜病变进展
研究团队通过将该系统应用于中国和印度的真实临床流程，证实该系统可在大幅降低筛查频率和公共卫生成本的情况下仍保持极低的漏诊率，从而为将来的糖尿病并发症防控实践提供了个性化筛查和管理决策的依据。
2024-02-15
STM：研究发现，TRPV4的功能增益突变是血-脊髓屏障受损和运动神经元变性的驱动因素
该研究发现，Trpv4突变是血-脊髓屏障受损和运动神经元变性的驱动因素。而TRPV4特异性拮抗剂有可能是治疗Trpv4突变介导的运动神经元疾病的有效手段。
2024-06-02
iScience：新研究发现四种胞外基质蛋白的共同缺失会导致视网膜功能严重受损
通过视网膜电图分析，研究人员发现这些基因敲除小鼠的视杆细胞和双极细胞（bipolar cell）在视觉处理过程中表现出功能缺陷。
2024-02-24