Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Nat Commun：遗传学研究或能将心脏形状与机体心血管疾病风险联系起来
来自伦敦国王学院等机构的科学家们通过进行一项新型跨国研究发现，受遗传因素影响的人类心脏的形状或能作为人类心血管疾病风险的有价值的预测指标。
2024-12-02
Nat Immunol：遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望
来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御，并重新获得战斗的力量。
2025-04-08
Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Nat Genet：何厚胜/Ming Tsao合作揭示表观遗传调控因子MEN1在肿瘤及其微环境相互作用上的双重功能
研究人员首次深入阐明了MEN1, MLL1与DNA结合的表观遗传学分子机理。基于这一机理，作者提出单独使用药物抑制MEN1或与免疫治疗联合可能会给实体瘤患者带来一种新的免疫治疗方法。
2024-09-15
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14