Baxalta血友病产品线再添新成员
FDA最近宣布批准Baxalta的长效A型血友病疗法Adynovate上市，这也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液病研究领域的又一利好消息。
Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究
荷兰著名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据，将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响，公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。
罗氏血友病新药ACE910斩获FDA突破性药物疗法认证
制药巨头罗氏公司最近宣布，公司开发的用于治疗甲型血友病的新抗体药物ACE910斩获FDA的突破性疗法地位。这一决定将大大促进该药物的上市进程。这种抗体药物最早是由中外制药开发。
血友病市场风云变幻？拜耳治疗血友病新药即将提交FDA审核！
血友病市场一直是拜耳公司的一个主要战场，公司开发的血友病畅销药物Kogenate在这一市场中占有极大的比例。最近拜耳公司透露，公司研制的新型血友病药物BAY 81-8973将在最近提交FDA审核。
Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。
FDA授予易普森OBI-1治疗获得性A型血友病快速审查地位
2012年11月20日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药商易普森（Ipsen）及美国合作伙伴Inspiration生物制药公司宣布，FDA已授予OBI-1用于获得性（acquired，又名后天性）A型血友病治疗的快速审查地位（fast track designation），该药是一种静脉注射重组猪凝血因子VIII（FVIII），目前正在评价用于获得性A型血友病患者的治疗...
诺和诺德终止三期血友病药物Vatreptacog Alfa研发
2012年9月28日 讯 /生物谷BIOON/-- 在审查了三期实验数据之后，诺和诺德宣布终止vatreptacog alfa的继续研发，这是一种速效重组因子VIIa类似物，用于治疗血友病患者。这一决定参考了三期实验adept2的数据。今年8月9日，诺和诺德曾宣布，少数患者对这一试验药物产生了抗体，一例患者产生的抗体能够中和药效。
百健艾迪A型血友病长效药物rFVIIIFc III期A-LONG研究达主要终点
2012年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --百健艾迪（Biogen Idec）今天宣布，有关实验性A型血友病药物rFVIIIFc的III期临床研究（A-LONG）取得了积极数据，达到了研究的主要终点。rFVIIIFc是一种长效VIII因子-Fc融合蛋白。 A-LONG是一项全球性、多中心III期临床研究，在A型血友病患者中开展，评价了rFVIIIFc的疗效及安全性。
BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术，FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果，同时还能减少感染。