Baxalta血友病产品线再添新成员
FDA最近宣布批准Baxalta的长效A型血友病疗法Adynovate上市，这也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液病研究领域的又一利好消息。
Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究
荷兰著名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据，将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响，公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。
罗氏血友病新药ACE910斩获FDA突破性药物疗法认证
制药巨头罗氏公司最近宣布，公司开发的用于治疗甲型血友病的新抗体药物ACE910斩获FDA的突破性疗法地位。这一决定将大大促进该药物的上市进程。这种抗体药物最早是由中外制药开发。
拜耳启动PROTECT II/III试验评价新型rFVIII对A型血友病的治疗
2012年7月9日，拜耳医药保健（Bayer HealthCare）今天宣布，评价研究性药物BAY94-9027对A型血友病治疗的一项国际性PROTECT II/III试验已启动了患者招募工作。该研究的目的是调查这种新型重组人凝血因子VIII（rFVIII）产品，在预防性应用时是否能够延长出血保护期限及允许更低频率的输液，同时是否有能力治疗急性出血事件。
FDA批准拜耳Kogenate-FS用于A型血友病常规预防
拜耳抗血友病因子VIII（重组）Kogenate-FS新适应症获FDA批准，用于A型血友病成人患者的常规预防，以防止或降低出血发作的频率。
百健艾迪A型血友病新药Eloctate获FDA批准
百健艾迪A型血有病药物Eloctate获FDA批准，该药是首个长效重组A型血有病药物，通过将重组凝血因子VIII与免疫球蛋白IgG1的Fc结构域融合而成，具有延长的体内循环半衰期。
辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
辉瑞一日之内达成2笔协议，宣布进入罕见病基因治疗领域。近日，欧洲首个基因疗法Glybera在德国上市，售价高达140万美元，整个欧洲患者数仅150-200名。
BiogenIdec新型血友病治疗药已经向FDA提出申请
美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。 运用公司独有的新型单体Fc重组技术，FIXFc能够为B型血友病患者提供长效止血的功效。 此次申请包括B-LONG III期的一个临床研究结果。该临床研究说明rFIXF能够提供比现在标准的治疗更加长效的止血效果，同时还能减少感染。