礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Nature Biotechnology：釜底抽薪，借刀杀人——研究人员用“结石”疗法，让超级细菌自取灭亡
该研究提出了一种颠覆性的策略：与其直接用药物杀死细菌，不如诱导它们自身发生“钙化(calcification)”，也就是让细菌长出类似“结石”的坚硬外壳。
2025-07-21
Cell：新研究揭示运动通过促进肠道细菌产生甲酸，增强免疫疗法的抗癌疗效
为探究甲酸在人类中的相关性，Meisel 及其研究团队分析了接受免疫检查点抑制剂治疗的晚期黑色素瘤患者。血液中甲酸水平较高的患者无进展生存期优于甲酸水平较低的患者。
2025-07-25
FEBS J：新研究发现ADAMTS5是驱动卵巢癌扩散的关键蛋白
Rainero团队确定了一个潜在的治疗靶点，这一突破为开发抑制ADAMTS5从而减缓或预防卵巢癌传播并改善晚期疾病患者的治疗结果的药物提供了可能性。
2025-04-18
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
队列研究发现，在存在显著淀粉样蛋白沉积的情况下，受教育程度高与tau蛋白积累更快有关
研究者指出，尽管高教育水平通常被视为认知保护因素，但在Aβ负荷存在时，可能因更强的脑连接性而加速tau传播。Aβ靶向治疗则可部分缓解该风险，特别是在高教育水平个体中。
2025-07-09
诺奖技术新应用：西湖大学谢琦/曹龙兴团队利用蛋白从头设计增强CAR-T疗法，已开展临床研究
该研究开发了一种策略，利用从头设计的结合蛋白（de novo-designed binder，DNDB）代替典型的scFv作为肿瘤表面抗原结合域，以增强CAR-T细胞的抗肿瘤潜力。
2024-10-22
