礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病
该研究证实了 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞疗法在治疗难治性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)中的安全性和潜力,并为患者疾病缓解的分子机制提供了见解。
2025-06-01
Cell子刊:Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法,克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中,研究团队开发了一种诱导多能干细胞(iPSC)来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞,它表达了靶向人表皮生长因子受体-2(HER2)的 CAR,从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
2025-06-06
Nature Biotechnology:釜底抽薪,借刀杀人——研究人员用“结石”疗法,让超级细菌自取灭亡
该研究提出了一种颠覆性的策略:与其直接用药物杀死细菌,不如诱导它们自身发生“钙化(calcification)”,也就是让细菌长出类似“结石”的坚硬外壳。
2025-07-21
Nat Chem Biol:刘宇辰/姚林合作开发一种基于人工lncRNA的精确靶向蛋白质降解策略,解决“难以成药”靶点问题
研究团队设计的alncRNA整合了RNA适配体(aptamers)和源自长链非编码RNA HOTAIR的特定片段。
2024-09-07
队列研究发现,在存在显著淀粉样蛋白沉积的情况下,受教育程度高与tau蛋白积累更快有关
研究者指出,尽管高教育水平通常被视为认知保护因素,但在Aβ负荷存在时,可能因更强的脑连接性而加速tau传播。Aβ靶向治疗则可部分缓解该风险,特别是在高教育水平个体中。
2025-07-09
柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Science:新研究表明小分子泛KRAS降解剂有望治疗之前难以治疗的癌症
研究团队成功地将 KRAS、PROTAC 和 VHL 三种成分共晶体化。利用 X 射线晶体学,他们可以直观地看到这种复合物的原子细节结构,帮助他们了解这种小分子化合物是如何将这两种蛋白招募在一起的。
2024-09-30